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Notizie di malattie rari
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Probabile sostenibilità dei costi dei farmaci orfani
La crescita complessiva del costo, in percentuale, dei farmaci orfani potrebbe comunque diventare sostenibile, nonostante un aumento del numero di farmaci orfani approvati in Europa
I risultati di una nuova analisi pubblicata su Orphanet Journal of Rare Diseases indicano che, nel prossimo decennio, la crescita complessiva del costo, in percentuale, dei farmaci orfani potrebbe comunque diventare sost... »»
12/01/2012

Una nuova molecola contro l'Huntington
Inizia la fase II di sperimentazione del composto Selisistat attivo contro l'Huntington e formulato dalla Siena Biotech società all'avanguardia nello studio della malattie rare
La società Siena Biotech si appresta a condurre la Fase II di sperimentazione clinica per un nuovo composto, il Selisistat.
Selisistat è un inibitore selettivo della Sirtuina 1 (SEN0014196) e sembra essere... »»
02/11/2011

Telethon e l'associazione RING14 per studiare le sindromi del cromosoma 14
Grazie all'accordo tra una rappresentanza di pazienti e il Network Telethon di Biobanche Genetiche sarà disponibile una banca dati per studiare le sindromi del cromosoma 14
E' stato siglato il 10 dicembre a Genova presso l'ente ospedaliero "Ospedali Galliera" un importante accordo tra l'Associazione internazionale RING14 e il Telethon Network of Genetic Biobank (TGBN... »»
06/02/2010

Boom del mercato dei farmaci per le malattie rare
Un'armonizzazione delle politiche all'accesso dei farmaci e delle politiche di prezzo contribuirebbe a ridurre i ritardi della disponibilità dei farmaci orfani
La scadenza di una serie di brevetti di molecole blockbuster sta costringendo molte case farmaceutiche a dover affrontare il problema concorrenza imposto dai farmaci generici. I CEO hanno, quindi, dovuto ripensare strate... »»
08/04/2009

Youtelethon alla XV convention dei ricercatori
Le webcam di Telethon si accendono di nuovo per parlare di malattie rare, scienza e disabilità
Torna la diretta web di Telethon. Torna Youtelethon. In occasione della XV convention scientifica dei ricercatori finanziati, in programma a Riva del Garda dal 9 all'11 marzo, le webcam di Telethon si accendono di nu... »»
02/03/2009

mondoBIOTECH e 23andME uniti studiano le malattie rare
La selezione della popolazione campione e l'utilizzo di ampi dataset genetici aiuterà la comprensione delle malattie rare e la formulazione di terapie personalizzate
In occasione del World Economic Forum di Davos, in Svizzera, è stato annunciato l'avvio di una collaborazione, finalizzata a promuovere la ricerca sulle malattie rare, tra 23andMe, Inc., leader nel settore della... »»
09/02/2009

29 febbraio 2008: la prima Giornata Europea delle Malattie Rare
Un giorno raro per persone molto speciali
Giornata mondiale dell"Aids, giornata del cancro al seno, giornata internazionale dei disabili, giornata mondiale dell"Alzheimer, giornata europea dei disabili, giornata del Parkinson... l"elenco delle giornate dedicate ... »»
29/02/2008

Negli Usa test genetici per il 90% dei neonati
I medici statunitensi prescrivono di routine i test del DNA ai neonati per una diagnosi precoce di 29 rare patologie congenite
Negli Usa il 90% dei neonati vengono sottoposti a test del DNA per scoprire se sono affetti da una delle 29 rare patologie congenite che gli esami possono individuare. Ormai gli esami genetici sono consigliati dai medici... »»
18/09/2007

Scoperta una citochina che può curare la Osteopetrosi infantile
La grave e rara malattia genetica letale per i bambini, può essere curata con la somministrazione della citochina RANKL
I ricercatori dell'Istituto di Tecnologie Biomediche del Cnr (ITB-CNR), fondato dal premio Nobel Renato Dulbecco, dedicano il loro lavoro allo studio delle malattie rare, quelle malattie dette 'orfane' in qua... »»
20/07/2007

A Roma Telethon ha premiato le "imprese socialmente indispensabili"
Durante il convegno, Livia Turco e Luca Cordero di Montezemolo hanno sottolineato l'importanza della ricerca e di Telethon
A Roma si è svolto un convegno organizzato da Telethon e Confindustria durante il quale sono state premiate le "Imprese socialmente indispensabili", la squadra dei partner della raccolta ha consentito di raggiungere... »»
07/06/2007

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