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Lentivirus per la terapia genica.
Usati lentivirus su topi affetti da talassemia (anemia) per correggere la malattia genica.
Gli sperimentatori hanno utilizzato, su alcuni topi affetti da talassemia grave, un lentivirus (un virus dell’Aids "ripulito" dagli elementi che generano la malattia) come vettore per il trasporto, all’interno delle cellule staminali ematopoietiche (le "madri" di tutte le cellule del sangue), di un gene capace di correggere il difetto genetico che causa la talassemia, un’anomalia nei globuli rossi che conduce ad una forma grave di anemia. La malattia viene, infatti, anche chiamata "anemia mediterranea". DIFETTO CORRETTO
«Dopo parecchi, intensi e talora deludenti sforzi, finalmente siamo riusciti a dimostrare che la terapia genica può funzionare» ha detto Michel Sadelain, lo studioso che ha illustrato i successi raggiunti al congresso mondiale sulla talassemia, organizzato a Palermo dai Centri talassemia degli ospedali Cervello, Di Cristina e Villa Sofia.«L’utilizzo di vettori lentivirali – osserva, invece, Rivella, l’altro ricercatore, italiano - ha creato nuove prospettive nel campo della terapia genica.
Questi virus, fortemente infettanti, sono in grado di trasferire, con alta efficienza, il gene terapeutico all’interno delle cellule bersaglio. Le nostre ricerche provano che con la terapia genica è possibile riparare l’anomalia genetica causa della talassemia».
Ottimista anche Sadelain, che ribadisce: «Ci sono tutte le ragioni per credere che nei prossimi anni i risultati scientifici ottenuti sui topi possano dare origine ad importanti progressi clinici e terapeutici».
L’ISOLATORE
Gli scienziati devono però risolvere un problema. Il gene introdotto potrebbe interferire con il funzionamento di altri geni, creando danni anche gravi, o essere riconosciuto come estraneo e neutralizzato dalle strutture della cellula nella quale si inserisce. E qui entra in gioco una scoperta dell’Università di Palermo, già brevettata.
Il gruppo del professor Giovanni Spinelli ha identificato nel Dna del riccio di mare un elemento adatto ad isolare il gene terapeutico: lo rende da un lato inattaccabile e dall’altro incapace di interferire con i programmi di altri geni. E nel laboratorio di terapia genica della divisione di ematologia II dell’Azienda ospedaliera Cervello di Palermo, diretta dal professor Aurelio Maggio, è stato dimostrato che la sequenza ricavata dal riccio marino può svolgere bene l’azione isolante.
«Abbiamo dimostrato che questo "isolatore" è attivo nelle cellule umane del sangue e può essere utilizzato per la realizzazione della terapia genica per la cura della talassemia» sostiene la dottoressa Santina Acuto che, insieme con la dottoressa Rosalba Di Marzo, ha condotto gli esperimenti.
Fonte: (30/11/2003)
Pubblicato in Biotecnologie
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