Impedire il rigetto immunitario

La somministrazione di farmaci immuno-soppressori facilita le terapie

Un team di scienziati ha sviluppato una nuova tecnica per prevenire il rigetto immunitario di una proteina terapeutica usata per trattare una deficienza genetica. Lo studio è stato descritto in un articolo pubblicato sulla rivista "Proceedings of the National Academy of Sciences".
Malattie come l'emofilia A, il morbo di Pompe e il disturbo che i ricercatori hanno esaminato, la mucopolisaccaridosi I, possono essere curate con una terapia di sostituzione degli enzimi. Tuttavia, nel giro di poche settimane dall'inizio del trattamento, i pazienti sviluppano spesso anticorpi per gli enzimi iniettati, con un calo o una perdita completa degli effetti benefici della cura.
Emil Kakkis e colleghi della BioMarin Pharmaceutical hanno cercato di sviluppare un regime di tollerizzazione per prevenire la forte risposta immunitaria alle proteine terapeutiche.

I ricercatori hanno somministrato ai cani dosi elevate di due farmaci immuno-soppressori, la ciclosporina A e l'azatioprina, e basse quantità dell'enzima sostitutivo, che era stato etichettato con speciali marcatori per alto assorbimento. Dopo sessanta giorni di trattamento, per quasi sei mesi i cani non hanno sviluppato anticorpi alle più alte dosi terapeutiche dell'enzima di sostituzione, anche se i farmaci immuno-soppressori non venivano più somministrati. I ricercatori ipotizzano che il metodo possa essere applicato anche a proteine terapeutiche per altri disturbi genetici.

E. Kakkis, T. Lester, R. Yang, C. Tanaka, V. Anand, J. Lemontt, M. Peinovich, M. Passage, Successful induction of immune tolerance to enzyme replacement therapy in canine mucopolysaccharidosis I. Proceedings of the National Academy of Sciences.

Fonte: (05/01/2004)
Pubblicato in Biochimica e Biologia Cellulare

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