Cura definitiva per l'ADS-SCID

Una patologia ereditaria curata grazie alla terapia genica delle cellule staminali

La terapia genica delle cellule staminali ha consentito la cura definitiva di una patologia ereditaria, l’ADA-SCID, una grave forma di immunodeficienza congenita. Un risultato storico, che è stato raggiunto nel 2002 presso l’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (Hsr-Tiget), nato nel 1995 a Milano da una collaborazione fra Telethon e la Fondazione San Raffaele del Monte Tabor e guidato da Maria Grazia Roncarolo.
Le cure dei bambini affetti da questa patologia proseguono presso il Tiget e sono già sei i bambini salvati fino ad oggi, grazie alla piena ricostituzione del loro sistema immunologico con il trasferimento di cellule staminali geneticamente corrette:adesso i piccoli pazienti conducono una vita del tutto normale e sono scolarizzati nelle loro città di provenienza, senza bisogno di ulteriori cure.
Si tratta della dimostrazione che la terapia genica può funzionare, un successo di importanza straordinaria, riconosciuto e celebrato in tutto il mondo, tanto che il principale ente americano per l’applicazione dei protocolli clinici, la statunitense Food and Drug Administration, ha deciso l’adozione del nostro protocollo in tutti gli istituti di ricerca americani che trattano questa patologia.

Le Immunodeficenze Combinate Gravi (SCID)
Le SCID sono un gruppo di malattie in cui il sistema immunitario è gravemente compromesso.
A causa di questo difetto l’organismo è incapace di difendersi da qualsiasi agente infettivo con cui venga in contatto.
La malattia si manifesta fin dalla nascita e già nelle prime settimane di vita i bambini affetti sono suscettibili a tutti i tipi di infezioni e anche i batteri e i virus più innocui per le persone sane possono causare loro gravi infezioni.

In assenza di trattamento, compaiono ben presto infezioni ricorrenti dell'apparato respiratorio e altro che possono portare alla morte i bambini affetti entro i primi anni di vita.
Fino a poco tempo fa l'unico trattamento risolutivo era il trapianto di midollo osseo,con la difficoltà di trovare donatori compatibili, generalmente un fratello o un genitore.
Nella SCID dovuta a deficit di ADA, se non è possibile effettuare il trapianto o se questo non ha successo, si può fornire l'enzima ADA al bambino. Questa terapia prende il nome di PEG-ADA.
Nel 2002 però Telethon ha raggiunto il primo successo al mondo per la terapia genica della forma chiamata ADA-SCID. Da allora sei bambini affetti sono stati sottoposti al trattamento e oggi stanno bene.
Colpisce da 1/50.000 a 1/75.000 nati vivi all’anno.

Redazione (01/06/2006)
Pubblicato in Biochimica e Biologia Cellulare
Tag: SCID, ADA, Telethon

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