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Il trapianto di staminali autologhe contro distrofia di Duchenne è sicuro
Lo studio italiano condotto su 8 bambini ha dato risultati incoraggianti per sviluppare terapie in tal senso
Dalla Fondazione Policlinico di Milano arriva una nuova speranza per la cura della distrofia muscolare di Duchenne. Questa grave malattia neurologica colpisce un bambino su 3.500 maschi e solo in Italia si contano 2-3 mila pazienti. I bambini malati sono condannati alla sedia a rotelle prima di compiere 10 anni e l'aspettativa di vita è mediamente inferiore a 30 anni.
Lo studio è stato avviato due anni fa su 8 bambini malati, fra i 5 e gli 8 anni di età ed è stato possibile grazie alla collaborazione tra Fondazione Policlinico, Università Statale-Centro Dino Ferrari, Irccs San Raffaele di Milano, Irccs E. Medea di Bosisio Parini (Lecco), Università degli Studi di Pavia e Cnrs (Centre national de la recherche scientifique) di Parigi. I costi elevati (240 mila euro) sono stati coperti con fondi del Ministero della Salute, dell'Associazione Amici del Centro Dino Ferrari e dell'Associazione francese per la lotta alle malattie muscolari.
I risultati della ricerca in fase clinica I sono stati presentati, in un incontro con la stampa, dal coordinatore del trial Nereo Bresolin, responsabile dell'unità di Neurologia dell'Irccs di via Sforza e direttore scientifico del Centro Dino Ferrari, e da Yvan Torrente, ricercatore del'Università degli Studi di Milano.
Lo studio si basa sul trapianto di cellule staminali autologhe, prelevate dalla gamba del paziente, moltiplicate in laboratorio e reiniettate nella mano.
In due pazienti trattati con tale procedura, si è osservato un ambiente favorevole alla rigenerazione dei muscoli e allo sviluppo di nuovi vasi - spiegano sottolineando però che non è stata trovata una cura per la distrofia di Duchenne ma che i dati ottenuti dalla ricerca sono fondamentali per continuare le ricerche in tal senso.
Il lavoro condotto dimostra che il trapianto autologo di staminali di derivazione muscolare in bambini è sicuro e quindi rappresenta il primo passo indispensabile per la realizzazione di futuri studi clinici con cellule ingegnerizzate in modo da correggere il difetto genetico che causa la patologia.
Aggiungono che la strada imboccata è percorribile ma i costi sono elevatissimi per cui è fondamentale che si uniscano le competenze di più gruppi per verificarne la fattibilità e attirare in questo modo investimenti. Proprio per questo, entro febbraio, sarà costituito un Consorzio internazionale per lo studio dell'utilizzo delle staminali nella terapia della distrofia muscolare di Duchenne.
Ai piccoli pazienti è stata fatta una biopsia a livello del muscolo tibiale anteriore - prosegue Bresolin - e dal materiale prelevato sono state isolate cellule staminali naturalmente predisposte a differenziarsi in tessuto muscolare. Queste sono state poi moltiplicate in laboratorio nella cell factory della Fondazione Policlinico, diretta da Paolo Rebulla, e dopo una decina di giorni sono state reiniettate nei pazienti a livello del muscolo adduttore del mignolo della mano. In questo modo le cellule sono prelevate e rientrano nello stesso paziente eliminando così il problema del rigetto.
Per ogni paziente sono state utilizzate circa 20mila cellule staminali autologhe non geneticamente modificate - precisa il neurologo - e perciò prive di distrofina, la proteina mancante ai malati di Duchenne.
Dopo aver concluso l'impianto, sono stati monitorati i bambini ogni due mesi per valutare la forza del muscolo trattato con test neurofisiologici e risonanza magnetica, quindi è stata fatta una biopsia muscolare al dito per evidenziare eventuali danni (ascessi, infiammazioni, formazioni pretumorali o aumento del collagene con peggioramento della malattia) o miglioramenti. Bresolin evidenzia che tutti i test hanno confermato, per tutti i pazienti, la sicurezza del trapianto autologo. E in due casi addirittura i dati facevano intravedere un possibile potenziale terapeutico delle stesse cellule staminali autologhe.
I ricercatori del Policlinico, nonostante il successo ottenuto, ribadiscono la necessità di un'assoluta prudenza, affinchè non si creino nei malati e nei loro familiari aspettative che potrebbero essere deluse. Lo scopo primario dello studio era di testare la sicurezza, non l'efficacia, tanto che l'impianto di staminali è stato fatto in un muscolo piccolo per evitare che eventuali danni avessero conseguenze gravi. L'obbiettivo è stato centrato infatti è la prima volta che si ottiene un risultato simile per una patologia cronica come la distrofia muscolare di Duchenne - puntualizza Bresolin.
Per quanto riguarda la possibilità futura di sviluppare cure, nei modelli animali sono stati osservati buoni risultati con altri protocolli ma ora è necessario superare gli ostacoli che sono per lo più finanziari. Durante lo studio sono state usate solo 20mila cellule per paziente e la spesa è stata di 30 mila euro per ognuno. Per trattare tutto l'organismo sarebbero necessarie 2 miliardi di cellule e quindi i costi salirebbero esponenzialmente. Inoltre, come per lo sviluppo di nuovi farmaci, servono requisiti specifici e costi elevatissimi.
E' da considerare anche che negli studi futuri si utilizzerebbero cellule ingegnerizzate e le spese aumenterebbero ancora.
Attualmente si sta studiando per riuscire a bypassare il difetto genetico tramite un "ponte" che permetterebbe all'organismo malato di produrre una micro-distrofina con cui tamponare il deficit di distrofina vera e propria.
Quindi è necessario per prima cosa capire se è possibile utilizzare cellule staminali nella terapia della distrofia di Duchenne e da questa necessità è nata l'idea di un Consorzio internazionale che operi in questo senso, anche per stabilire linee guida standardizzate che permettano ai diversi gruppi di ricerca valutazioni comparabili, dice Torrente. Al progetto - conclude Bresolin - hanno già aderito Francia e Canada, e si attende l'adesione dell'Inghilterra e della Grecia. L'Italia partecipa al progetto con il Policlinico e con l'Università di Milano, dove esiste centro concentrato sulla promessa cellule staminali.
Redazione (24/01/2007)
Pubblicato in Medicina e Salute
Tag:
Duchenne,
staminali
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