Terapia genica contro l'epilessia

Al Mario Negri di Milano è allo studio una terapia genica che permette di curare gli attacchi epilettici refrattari ai farmaci, i test sulle cavie hanno dimostrato la sua efficacia

All'Istituto di ricerche farmacologiche Mario Negri di Milano, è allo studio una terapia genica contro l'epilessia. Questa terapia è stata sviluppata all'interno di uno studio sperimentale condotto da Francesco Noè, nel Laboratorio di di neurologia sperimentale dell'Istituto guidato da Annamaria Vezzani, in collaborazione con altri gruppi di ricerca internazionali diretti da Gunther Sperk dell'Università di Innsbruck (Austria), da Matthew During dell'Ohio State University negli Usa e da Asla Pitkanen dell'Università di Kuopio (Finlandia).
Questa terapia potrebbe donare una cura alternativa al 30% dei malati di epilessia resistenti ai farmaci attualmente utilizzati e che, finora, hanno come unica speranza l'intervento chirurgico di rimozione della zona cerebrale in cui nascono gli attacchi epilettici.

Annamaria Vezzani spiega: “Per prima cosa occorre individuare l'area cerebrale da cui originano le crisi epilettiche, tramite l'ausilio di tecniche di imaging e di elettroencefalografia. Il passo successivo è quello di introdurre un gene terapeutico che sintetizza una sostanza con proprietà anticonvulsivanti, il neuropeptide Y”.
Il gene per il neuropeptide Y è stato veicolato nel cervello di modelli sperimentali di epilessia utilizzando un vettore di trasporto chiamato “vettore virale adeno-associato”, derivato da un virus non patogeno. Questa terapia permette la produzione di ottimi livelli di neuropeptide Y nella zona cerebrale interessata. Questo ha come effetto una drastica riduzione della frequenza delle crisi epilettiche negli animali modello. L'Istituto Negri, ha sottolineato che questi attacchi epilettici, nei modelli animali non potevano essere controllati dal Dilantin, un classico farmaco anticonvulsivante. Vezzani sottolinea: “I risultati della nostra sperimentazione dimostrano che l'introduzione del gene “terapeutico” nel cervello delle cavie, determina la produzione del peptide per almeno un anno, cioè per la durata della vita dell'animale e diminuisce significativamente le crisi epilettiche provocate sperimentalmente senza causare effetti tossici”.
Lo studio è stato pubblicato dalla rivista “Brain”.

Redazione (19/05/2008)
Pubblicato in Biochimica e Biologia Cellulare
Tag: neuropeptide, epilessia, terapia genica

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