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Una molecola per ridurre la malattia di Huntington

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Ripristinando i livelli normali di GM1 nel cervello si ha un ritorno delle abilità motorie, ripristinando effettivamente lo stato normale e non solo leggermente migliore

I ricercatori della Alberta University insieme all'Istituto Auxologico Italiano di Milano hanno individuato un possibile trattamento per i malati di Huntington in grado di rallentare ed in alcuni casi fermare la progressione della malattia.
Gli studi si sono focalizzati sulla molecola GM1 già valutata in alcuni studi scientifici ed ora usata anche per la cura dell'Huntington in prove di laboratorio. I risultati pubblicati sulla rivista PNAS, Proceedings of the National Academy of Sciences, mostra come il ripristino di livelli normali di GM1 nel cervello porta ad un ritorno delle abilità motorie pochi giorni dopo.
Il team coordinato dalla dottoressa Sipione ha utilizzato una molecola prodotta via sintesi chimica, e potrebbe presto collaborare con il reparto di neurologia dell'università di cui fa parte per sviluppare una terapia prima possibile.

La Huntington Society of Canada, tra i finanziatori della ricerca, ha dichiarato: "Lo studio ha dimostrato per la prima volta che in un modello della malattia di Huntington il trattamento ripristina uno stato effettivamente normale e non solo leggermente migliore." La dott.ssa Sipione ha poi concluso: "Visti i risultati positivi nella fasi di testi si può immaginare che la molecola possa lavorare anche su sintomi cognitivi causati dalla malattia".

Approfondimenti: GM1

Leggi l'articolo scientifico
A. Di Pardo, V. Maglione, M. Alpaugh, et al. (2012) "Ganglioside GM1 induces phosphorylation of mutant huntingtin and restores normal motor behavior in Huntington disease mice". PNAS. DOI: 10.1073/pnas.1114502109

Redazione MolecularLab.it (22/02/2012)
Pubblicato in Biochimica e Biologia Cellulare
Tag: GM1, Huntington
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