Test rivoluzionari per spegnere geni cattivi

Il concetto e rivoluzionario e la nuova procedura potrebbe aprire la strada allo sviluppo di miriadi di farmaci disegnati per combattere altrettante malattie: stanno partendo in questi giorni negli S

Il concetto e' rivoluzionario e la nuova procedura potrebbe aprire la strada allo sviluppo di miriadi di farmaci disegnati per combattere altrettante malattie: stanno partendo in questi giorni negli Stati Uniti i primi test su persone mirati a disattivare geni virtualmente in grado di innescare una serie di patologie.
Gli esperimenti verranno condotti alla clinica della retina di Cleveland dallo specialista Lawrence J. Singerman e consisteranno in iniezioni nella parte bianca degli occhi di una mezza dozzina di anziani ad altissimo rischio di cecita'.
La Food and drug administration ha autorizzato un paio di settimane orsono i test appunto su esseri umani di questa procedura sinora utilizzata con successo, ma solo in laboratorio.
Il liquido iniettato conterra' un nuovo farmaco costruito sulla base di un fenomeno genetico di recente scoperta chiamato ''interferenza a base di Rna''.

Microscopiche quantita' di Rna - contenuto in ogni frammento genetico come il Dna - hanno mostrato appunto in laboratorio la capacita' di 'spegnere'geni portatori di malattie.
In questo caso l'intenzione degli scienziati e' disattivare i geni che inducono la degenerazione maculare ottica, un fenomeno degenerativo dell retina responsabile di moltissimi casi di cecita' negli anziani.
I test sono comunque disegnati per verificare innanzitutto la sicurezza delle tecnica su persone.
Due aziende farmaceutiche hanno sinora ottenuto il disco verde della Fda per sperimentare i loro ritrovati a base della 'interferenza di Rna' e moltissime sono in lista d'attesa : La Acuity pharmaceuticals di Filadelfia che sponsorizza i test di Cleveland e la Sirna Therapeutic di Boulder Colorado.

Fonte: (14/09/2004)
Pubblicato in Biotecnologie

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