Terapia genica: USA, primi test su malati Alzheimer

E iniziata negli Stati Uniti la prima sperimentazione di terapia genica su pazienti che si trovano ai primi stadi della malattia di Alzheimer. La terapia si basa sul trasferimento del gene che contro

E' iniziata negli Stati Uniti la prima sperimentazione di terapia genica su pazienti che si trovano ai primi stadi della malattia di Alzheimer. La terapia si basa sul trasferimento del gene che controlla la produzione del fattore di crescita delle cellule nervose (NGF) scoperto dal Nobel Rita Levi Montalcini.
La sperimentazione, partita presso il Rush University Medical Center, punta a utilizzare il fattore di crescita per contrastare il fenomeno della morte dei neuroni, tipico della piu' diffusa forma di demenza senile.
Se il test avra' successo, hanno riferito in una nota dell'istituto gli scienziati coordinati da David Bennett e Zoe Arvanitakis, questa potrebbe diventare un'arma per cambiare il decorso della malattia.
Il morbo di Alzheimer e' una malattia neurodegenerativa che colpisce soprattutto regioni del cervello popolate dai neuroni colinergici, ossia i neuroni che producono l'acetilcolina, il neurotrasmettitore che controlla la comunicazione tra i neuroni adibiti a funzioni complesse, come la memoria e il ragionamento.

La malattia porta alla morte progressiva di questi neuroni. Il fattore di crescita NGF invece stimola la crescita delle cellule nervose e mantiene in salute quelle gia' esistenti. Gia' testato su molti animali, comprese le scimmie, l'NGF ha mostrato di prevenire la morte dei neuroni e di migliorare lo stato di quelli che sono gia' parzialmente atrofici.
Nella sperimentazione appena partita il gene per il NGF viene trasferito tramite un vettore virale innocuo nella parte del cervello che piu' fortemente e' interessata dalla malattia, il cervello anteriore basale, perche' in questa fase gli studiosi vogliono essere sicuri di non causare danni cerebrali nei pazienti e vogliono solo accertarsi della non tossicita' della terapia.
Gli scienziati hanno stabilito di arruolare nello studio un massimo di 12 pazienti e di valutare nel corso della somministrazione, per cui e' prevista la durata di due anni, le loro performance cognitive con una serie di test. Il primo paziente e' stato gia' trattato con le prime dosi nel mese di luglio. ''Se si riesce influenzare positivamente questa parte del cervello ha osservato Arvanitakis questo permettera' di migliorare lo stato di salute di tutto il cervello perche' prolungamenti cellulari dei neuroni colinergici arrivano in varie zone del cervello rilasciando acetilcolina''.

Fonte: (22/09/2004)
Pubblicato in Biotecnologie
Tag: Alzheimer

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