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Doppio trapianto staminali, guarisce bimbo talassemico
Primo caso in Italia che ha fatto discutere anche in merito alla legge sulla procreazione assistita, di trapianto su un bambino talassemico, che così potrà essere curato.
Luca, 5 anni, fino a un mese fa con la prospettiva di vivere tutta la vita sottoponendosi due volte al mese a trasfusione di sangue e di dormire ogni notte, per tutta la vita, con un ago sottopelle per eliminare l'eccesso di ferro che le continue trasfusioni avrebbero depositato nel suo organismo. Il 12 agosto scorso un trapianto di cellule staminali prelevate dal sangue del cordone ombelicale dei suoi due nuovi fratellini gemelli ha sconfitto per sempre la sua talassemia, la malattia genetica che distruggeva i suoi globuli rossi, e gli ha regalato una vita normale.
E' accaduto nella divisione di Oncoematologia pediatrica dell'Irccs San Matteo di Pavia e in un modo che ha tutte le caratteristiche dell'impresa scientifica, perche' per la prima volta le cellule che gli sono state infuse erano state, in parte, manipolate in vitro e fatte aumentare di numero, presso la Cell Factory dell'Irccs Policlinico di Milano. Un evento che e' stato definito ''storico'' dal ministro della Salute, Girolamo Sirchia, perche' apre la porta allo studio dell'impiego clinico, anche nell'adulto, di cellule staminali trattate, amplificandone il numero, per avere maggiore certezza dell' attecchimento.
L'occasione viene presa al volo da Franco Locatelli, il direttore della divisione, quando, sono gli ultimi mesi del 2003, si presenta nel suo studio una coppia di genitori. Abitano in un comune della Lombardia (il medico dice solo l' indispensabile per il timore di violarne la privacy), sono portatori sani di Talassemia Mayor e il loro bambino, Luca, cinque anni, e' talassemico.
Ma i genitori, sapendo di avere 3 probabilita' su 4 che il figlio successivo sia sano, hanno deciso di provarci ancora: infatti la signora e' incinta al quarto mese. E' in attesa di due gemelli dizigoti, perfettamente sani. La domanda della coppia - che e' stata evidentemente indirizzata a Pavia da un medico di famiglia bene informato - e' piena di speranze: i gemellini che stanno per nascere possono aiutare il fratellino? Locatelli lo sa bene: in quanto sani e compatibili con il piccolo Luca, i due gemellini sono impiegabili per un trapianto di cellule staminali. Nascono in aprile, presso la Clinica Ostetrico Ginecologica del San Matteo e al momento del parto il sangue dei due cordoni ombelicali viene congelato e messo da parte. Ma a un primo esame si scopre che uno dei due e' ricco di cellule staminali, l'altro ne e' povero.
Per Locatelli questa e' l'occasione giusta per non limitarsi a un trapianto con l'unita' ricca di staminali, ma di utilizzare anche l'altra (ugualmente compatibile), dopo averla sottoposta all' amplificazione del numero delle staminali. ''In questo modo - ha precisato il medico pavese - e' stato possibile verificare, attraverso opportune indagini molecolari, il contributo di entrambe le filiere placentari, quelle dell' unita' ricca di cellule staminali ma anche quello dell'unita' piu' povera, le cui staminali sono cresciute di numero in vitro. E per la prima volta - ha sottolineato - e' stato dimostrato che anche le unita' espanse in vitro possono contribuire all' attecchimento delle staminali'', poi diversificatesi fino a formare globuli rossi sani.
Infatti, il doppio trapianto, avvenuto il 12 agosto, dopo che il numero delle staminali del cordone piu' povero in 15 giorni era stato fatto crescere di 60 volte presso la Cell Factory del Policlinico di Milano diretta da Paolo Rebulla, ha avuto l'esito sperato: gia' 16 giorni dopo l'intervento Luca aveva valori di globuli bianchi ampiamente protettivi dal rischio di infezione (alto in questi casi) e due giorni dopo erano documentati i primi segni di una ''significativa produzione di globuli rossi sani''.
I due fratellini di Luca potranno essere orgogliosi di avergli regalato entrambi, con il loro cordone ombelicale (proprio quello che va buttato via se la gestante non decide di donarlo), una nuova vita, normale in tutto e per tutto.
''Il trapianto di cellule staminali nei bambini - ha spiegato infine Sirchia - funziona gia' in molti casi, pur senza il trattamento di espansione, anche se e' piu' complicato, se ci vogliono piu' sacche. Nell'adulto purtroppo non funziona, ma questo caso ci ha dato preziose informazioni e ci apre la strada alla possibilita' di utilizzare anche i cordoni ombelicali poveri di staminali, una volta sottoposte ad espansione. In questo senso - ha concluso il ministro - quello presentato oggi e' stato un intervento storico''.
Redazione (20/09/2004)
Pubblicato in Biotecnologie
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