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«Solo la gente sta aiutando la ricerca»
Telethon, importanti passi avanti nelle terapie genetiche contro la distrofia muscolare
La ricerca è, oggi, l’unica speranza per coloro che sono affetti da malattie neuromuscolari e genetiche: tra queste, spiccano ancora le diverse forme, più o meno gravi, di distrofie muscolari che, con il danno progressivo alle cellule del muscolo, causano perdita di massa muscolare, indebolimento e difficoltà di movimento fino all’immobilità assoluta. Un punto sullo stato della ricerca scientifica nel nostro Paese è stato fatto ieri pomeriggio, presso l’aula magna della facoltà di Medicina, dai relatori della tavola rotonda «Telethon: la speranza nella ricerca», organizzata dal comitato Telethon e dall’Unione italiana lotta alle distrofie muscolari - sezione di Brescia, con il patrocinio dell’Università degli studi di Brescia.
La maratona di solidarietà Telethon, che nacque negli Stati Uniti nel 1966 allo scopo di raccogliere fondi per l’avvio della ricerca sulla distrofia muscolare, rappresenta oggi nel nostro Paese una delle principali forme di finanziamento della ricerca scientifica; dal 1990 Telethon, con una spesa complessiva di oltre 172 milioni di euro, ha contribuito in Italia al lavoro di 1400 ricercatori e alla realizzazione più di 1300 progetti, e dato vita ai laboratori di Napoli (Tigem) e Milano (Tiget). Soltanto in Lombardia, la somma finora raccolta da Telethon - che ha sostenuto 395 progetti scientifici di cui 77 in corso di finanziamento - ammonta a oltre 35 milioni di euro.
«Ad oggi il contributo della popolazione rappresenta l’unica vera fonte di sostentamento della ricerca scientifica», spiega Roberto Bottinelli, del dipartimento di Medicina sperimentale, sezione di Fisiologia umana dell’università di Pavia, intervenuto ieri alla tavola rotonda con il presidente Uildm di Brescia, Pompeo Anelli, Massimo Gennarelli, del dipartimento di Scienze biomediche e biotecnologie - sezione di Biologia e Genetica dell’università di Brescia, Andrea Vianello, presidente della commissione medico-scientifica Uildm, e Roberto Morelli dell’area eventi di informazione scientifica di Telethon. «Il contributo statale è trascurabile - aggiunge - senza Telethon la maggior parte degli studi sarebbe impossibile».
Negli ultimi anni, si sono fatti enormi passi avanti nel campo della cura delle malattie genetiche, a partire dallo sviluppo di terapie che contribuiscono ad incrementare l’aspettativa e migliorare la qualità di vita dei malati di distrofia muscolare.
«In tempi recenti - sottolinea Andrea Vianello - sono stati introdotti nuovi ventilatori meccanici che permettono al paziente di essere aiutato in caso di crisi respiratoria causata dalla malattia. Oltre a non essere invasive, le nuove terapie hanno contribuito a spostare l’aspettativa di vita dai 20 ai 35-40 anni».
Dal punto di vista della ricerca, l’approccio più innovativo e che ha dato i migliori risultati è stata, fino ad oggi, la terapia cellulare, che mira ad introdurre nel muscolo colpito da distrofia cellule sane in grado di fondersi con le cellule muscolari e rigenerarle. Risale, in questo senso, a luglio di quest’anno la prima presentazione del progetto, ideato dall’equipe del professor Giulio Cossu ed illustrato ieri da Roberto Bottinelli, che ha sperimentato la cura di una grave forma di distrofia muscolare (distrofia dei cingoli) nel topo grazie all’iniezione nella gamba dell’animale di mesoangioblasti, un particolare tipo di cellule staminali derivate dalle pareti dei vasi sanguigni.
«Dopo alcuni mesi abbiamo constatato - afferma Bottinelli - il recupero della morfologia del muscolo, oltre che del numero normale di cellule muscolari e della forza sviluppata dalle cellule stesse; un miglioramento, insomma, delle condizioni complessive del muscolo».
Un primo passo, certo, ma che induce a ben sperare sulla possibilità che questo tipo di terapia cellulare possa presto essere sperimentata anche sull’uomo.
Nel frattempo, anche quest’anno Telethon torna per continuare a raccogliere fondi che supportino la ricerca e la cura delle oltre 6 mila malattie genetiche conosciute fino ad oggi: l’appuntamento con la maratona di 36 ore in onda sulle reti Rai è per i prossimi 12 e 13 dicembre.
Fonte: (03/12/2003)
Pubblicato in Percezione e problemi biotech
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