Un'unica iniezione di geni per curare muscoli e cuore

Ununica iniezione di geni curativi per muscoli e cuore. La novita sul fronte della terapia genica arriva da uno studio statunitense pubblicato su Nature Biotechnology. Gli autori hanno individua

Un'unica iniezione di geni 'curativi' per muscoli e cuore. La novita' sul fronte della terapia genica arriva da uno studio statunitense pubblicato su 'Nature Biotechnology'. Gli autori hanno individuato un virus (l'AAV8) in grado di oltrepassare le pareti dei vasi sanguigni, trasportando i geni terapeutici direttamente all'interno dei tessuti muscolari. Il metodo, sperimentato su criceti affetti da una forma di distrofia, e' riuscito a indurre lo sviluppo dei muscoli e, al contempo, ha restituito al cuore la capacita' di contrarsi normalmente. ''Finora - spiega Xiao Xiao dell'universita' di Pittsburgh - i retrovirus utilizzati per portare a destinazione i geni non erano in grado di uscire dai vasi sanguigni.

Era quindi necessario abbinarli a particolari farmaci, oppure iniettarli direttamente 'in situ', muscolo per muscolo. Invece - continua lo scienziato - il virus che abbiamon isolato permette, con un'unica somministrazione endovenosa, di attivare i geni all'interno di tutti i tessuti muscolari del corpo e potra' rivelarsi prezioso per la cura delle distrofie muscolari e dei difetti cardiaci''. Xiao e colleghi hanno sperimentato diversi tipi di virus nei topi e nei criceti. L'obiettivo era di individuarne uno non pericoloso per l'uomo, e capace di moltiplicarsi nella massa muscolare, tanto da essere in grado di 'fuoriuscire' dai capillari sanguigni. L'indagine ha rivelato che l'AAV8, un particolare sottotipo di virus molto piccolo (con un diametro inferiore ai 20 nanometri), riusciva a 'colonizzare' con successo sia la muscolatura scheletrica sia quella cardiaca. Cosi', e' stato utilizzato per trasportare il gene per il delta-sarcoglicano in criceti con una forma di distrofia muscolare causata da mutazioni che danneggiano questo gene. Le successive osservazioni hanno rivelato che il trattamento aveva fatto scomparire i sintomi muscolari e cardiovascolari della malattia. Ulteriori esami hanno rivelato che, inoltre, la terapia era specifica per i tessuti muscolari, in quanto, con il passare del tempo il gene 'spariva' dagli altri tessuti e rimaneva attivo solo nei muscoli e nel cuore.

Fonte: (01/03/2005)
Pubblicato in Genetica, Biologia Molecolare e Microbiologia
Tag: AAV8

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