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Rischio retinopatia diabetica, il 40% protetto da nuova molecola
Ruboxistaturin, la prima di una nuova classe di molecole in fase sperimentale per complicanze legate al diabete
Grazie a Ruboxistaurin mesilato si riduce del 41% il rischio di perdita visiva moderata e sostenuta in pazienti affetti da retinopatia diabetica (RD) non proliferativa da moderata a severa, quando confrontati con il gruppo placebo. Lo ha annunciato oggi Eli Lilly and Company presentando alla 66a Sessione Scientifica Annuale dell’ADA i promettenti risultati di un’analisi di dati raccolti da due studi clinici di fase III della durata di tre anni.
Ruboxistaurin (nome commerciale proposto Arxxant TM) è un farmaco sperimentale per il trattamento della RD, una malattia oculare legata al diabete considerata la causa principale di cecità nella popolazione in età lavorativa, con costi enormi in termini umani ed economici. Si tratta della prima di una nuova classe di molecole in fase di sperimentazione per il trattamento delle principali complicanze microvascolari diabetiche (DMC).
Con Ruboxistaurin la perdita della vista si è verificata solo nel 6,1% dei pazienti, rispetto al 10,2% dei pazienti trattati con placebo. I risultati fanno parte della NDA (New Drug Application - richiesta di autorizzazione per una nuova applicazione del farmaco) presentata da Lilly alla FDA nel febbraio 2006.
“Questi dati sono incoraggianti perchè dimostrano che ruboxistaurin può rappresentare la prima terapia orale specificamente mirata alla riduzione del rischio di perdita visiva provocata dalla retinopatia diabetica” ha dichiarato Lloyd Paul Aiello, MD, PhD, sperimentatore principale dello studio, direttore del Beetham Eye Institute & Section on Eye Research, Joslin Diabetes Center, e professore associato di oftalmologia alla Harvard Medical School di Boston, USA.“Si potrebbe trattare di un importante sviluppo clinico per milioni di persone in tutto il mondo che rischiano di perdere la vista a causa di questa grave malattia.”
Informazioni sullo studio
La perdita visiva (misurata nello studio come perdita di visione moderata e sostenuta, o SMVL) si è manifestata solo nel 6,1% dei pazienti trattati con ruboxistaurin rispetto al 10,2% dei pazienti trattati con placebo, con una riduzione del rischio relativo pari al 41% (P=0,011) in tre anni.
La perdita visiva (SMVL) è stata definita come una perdita di tre righe sulla tavola ottometrica sostenuta per almeno 6 mesi.
L’analisi ha preso in esame un totale di 813 pazienti, trattati con 32mg/die di ruboxistaurin (n=412) o placebo (n=401) in due studi multicentrici di fase III, randomizzati, controllati con placebo, in doppio cieco, simili nel disegno e nella conduzione. L’analisi ha valutato se ruboxistaurin può ridurre il rischio di perdita visiva sostenuta e moderata o a lungo termine provocata dalla retinopatia diabetica. I pazienti erano affetti da retinopatia diabetica non proliferativa da moderata a severa all’inizio dello studio. L’effetto benefico di ruboxistaurin non è stato accompagnato da una riduzione della progressione da retinopatia diabetica non proliferativa a proliferativa per i pazienti dello studio.
Valutazione della sicurezza clinica
Da un’analisi separata dei dati di 11 studi sulla sicurezza di 32 mg/die di ruboxistaurin in pazienti con almeno una complicanza microvascolare diabetica (tra cui la retinopatia diabetica), anch’essa presentata alle Sessioni Scientifiche dell’ADA, risulta che ruboxistaurin è stato generalmente ben tollerato e presenta profili simili al placebo in termini di eventi avversi totali ed eventi avversi seri. Eventi avversi seri sono avvenuti nel 23.2% dei soggetti trattati con placebo rispetto al 20.8% dei pazienti trattati con ruboxistaurin. Inoltre, ruboxistaurin non ha evidenziato alcun effetto sul controllo glicemico o della pressione arteriosa. Questi dati si riferiscono ad un database di sicurezza clinica, che include un totale di 2804 soggetti affetti da diabete di tipo 1 e 2, proveniente da 11 studi di fase 2 e 3, controllati con placebo, in doppio cieco, della durata fino a 4 anni.
L’unico evento avverso emerso dal trattamento, verificatosi con una frequenza pari o superiore al 2% e più frequentemente nel gruppo trattato con ruboxistaurin, è stato l’indigestione.
La retinopatia diabetica
La retinopatia diabetica è una complicanza microvascolare relativamente comune tra i pazienti diabetici che può avere conseguenze improvvise e debilitanti sulla vista. Negli Stati Uniti, si stima che siano circa 4,1 milioni gli adulti almeno quarantenni a soffrire di retinopatia diabetica (il 40.3% dei soggetti affetti da diabete mellito), 899.000 dei quali con gravi rischi di perdita della vista (circa l’8.2%). Per i diabetici di tipo 1, la prevalenza della retinopatia diabetica è pari a circa l’80%.
Questa complicanza è considerata la causa principale di cecità nella popolazione in età lavorativa, e comporta costi enormi in termini umani ed economici. Tuttavia, la cecità non rappresenta l’unico problema. Anche una perdita visiva lieve può portare a difficoltà di lettura, guida, lavoro e mobilità, oltre ad un maggiore rischio di lesioni accidentali. Per il paziente diabetico, la perdita della vista può generare ulteriori problemi poiché le difficoltà funzionali riducono ulteriormente le capacità di autogestione della malattia, fattore che, a sua volta, determina un peggioramento del controllo metabolico.
La retinopatia diabetica non proliferativa (NPDR) si presenta quando i piccoli capillari della retina vengono danneggiati. I pazienti affetti da NPDR possono sviluppare l’edema maculare diabetico (DME), che rappresenta la causa più comune di perdita visiva tra i pazienti con NPDR. L’edema maculare diabetico si verifica quando la macula (l’area della retina che consente una visione nitida) si riempie di liquido e si gonfia. Nella fase più avanzata, o proliferativa, della retinopatia diabetica (PDR), si ha una crescita anomala di nuovi vasi sanguigni dal retro dell’occhio, che successivamente possono provocare una grave perdita della visione
Ruboxistaurina
La ruboxistaurina è un inibitore specifico della proteina chinasi C beta (PKC β), il primo di una nuova classe di molecole in fase di sperimentazione per il trattamento della neuropatia periferica diabetica (danno nervoso), retinopatia diabetica (danno degli occhi) e nefropatia diabetica, le tre principali DMC associate al diabete di tipo 1 e 2. I fattori metabolici associati al diabete provocano spesso danni ai piccoli vasi sanguigni di nervi, occhi e reni, portando così alle DMC.
Redazione (20/06/2006)
Pubblicato in Medicina e Salute
Tag:
diabete,
retinopatia,
vista
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