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Terapia genica per la cura delle neuropatie ereditarie


Gottinga (Germania) - Il morbo di Charcot-Marie-Tooth (CMT) è la più comune neuropatia ereditaria che compromette le capacità motorie e sensitive di chi ne è affetto. Il sottotipo predominante, CMT-1A

Gottinga (Germania) - Il morbo di Charcot-Marie-Tooth (CMT) è la più comune neuropatia ereditaria che compromette le capacità motorie e sensitive di chi ne è affetto. Il sottotipo predominante, CMT-1A, che rappresenta più del 50% di tutti i casi presenti in letteratura, è associato ad una errata duplicazione del gene 17p12. I ricercatori del Max-Planck Institute of Experimental Medicine di Gottinga hanno ingegnerizzato un modello di CMT-1A, introducendo copie del gene Pmp22, responsabile della malattia, in topi transgenici.
"L'effetto ipotizzato, ha sottolineato il prof. Norbert Elsner, autore della ricerca, era di impiegare cessioni programmate di progesterone Beta, un comune regolatore dei geni Pmp22, sulla modulazione della neuropatia progressiva, ottenendo una sua graduale regressione. Il modello così ottenuto, prosegue lo studioso, ha sortito effetti tangibili, riducendo l'atrofia e la degenerazione del nervo peroneo. La seconda fase della sperimentazione, conclude, punterà ad ottimizzare il rilascio dell'ormone e ad estendere agli altri sottotipi le conoscenze acquisite".

Fonte: Biotec.com (02/03/2004)
Pubblicato in Biotecnologie
Tag: neuropatie
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