Dalle staminali una speranza contro la distrofia

Le cellule staminali muscolari corrette geneticamente generano cellule muscolari sane in pazienti distrofici aprendo la strada all'autotrapianto

La distrofia muscolare di Duchenne è una patologia ereditaria causata da una mutazione nel gene che codifica per la distrofina, una proteina strutturale muscolare che concorre a mantenere intatte le cellule muscolari. La distrofia muscolare di Duchenne è caratterizzata da una degenerazione cronica dei muscoli scheletrici che porta a un progressivo indebolimento.
Sull'ultimo numero della rivista Stem Cells è stato descritto un esperimento condotto dal gruppo di ricerca diretto da Yvan Torrente dell'Università di Milano, in collaborazione con ricercatori dell'Università di Pavia e del Genethon-CNRS francese, volto ad isolare cellule staminali adulte da pazienti affetti da distrofia muscolare.

Nell'esperimento le cellule staminali sono state geneticamente corrette, ed iniettate in un modello murino della malattia, hanno permesso di ottenere un miglioramento funzionale.
Le cellule staminali adulte sono state identificate attraverso il recettore di superficie CD133, sia da soggetti normali sia da pazienti colpiti da distrofia muscolare di Duchenne, sono state sottoposte ad un processo di ingegnerizzazione volto a correggere il gene che controlla l'espressione della proteina distrofina, ed infine sono state iniettate per via endovenosa o endoarteriale in topi portatori dell'analogo murino della malattia. Come risultato si è ottenuto un significativo miglioramento nella morfologia, nella funzionalità e nell'espressione della distrofina da parte delle nuove cellule muscolari derivate dalle cellule staminali.
Torrente spiega "Questi dati dimostrano che l'ingegnerizzazione di cellule CD133+ derivate dal sangue o da muscoli scheletrici rappresenta un possibile strumento per futuri autotrapianti di cellule staminali nei pazienti affetti da distrofia di Duchenne. L'uso di cellule proprie del paziente può ridurre il rischio di rigetto dell'impianto connesso al trapianto delle cellule che vanno a formare il muscolo normale".
I ricercatori avvertono tuttavia che ancora molto lavoro è necessario prima che questa metodica possa trovare una concreta applicazione clinica.

Redazione (20/11/2009)
Pubblicato in Medicina e Salute
Tag: CD133, Duchenne, distrofia, muscolo, staminali

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