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Da FDA si al Fingolimod per la sclerosi multipla
L'Advisory Committee della FDA raccomanda all'unanimità l'approvazione di FTY720 per il trattamento della sclerosi multipla recidivante-remittente
Il 10 giugno 2010, l'Advisory Committee della Food and Drug Administration (FDA) ha raccomandato l'approvazione di FTY720 (fingolimod) per il trattamento della sclerosi multipla recidivante-remittente, la forma più comune della malattia. La FDA ha la possibilità infatti di richiedere il parere di uno dei suoi Advisory Committee quando sta valutando e decidendo in merito all'approvazione di una nuova terapia. Il Comitato ha stabilito all'unanimità che FTY720 ha dimostrato una solida efficacia nella sclerosi multipla recidivante-remittente e che la sicurezza del dosaggio di 0,5 mg proposto ne giustifica l'approvazione.
"Questa è una tappa molto importante e incoraggiante per i pazienti con sclerosi multipla"– ha affermato la dottoressa Patricia O'Looney, Vicepresidente della Biomedical Research presso la National Multiple Sclerosis Society – "crediamo che un farmaco orale in grado di ridurre le ricadute e rallentare la progressione della disabilità potrebbe incoraggiare più persone affette da sclerosi multipla ad iniziare un trattamento per questa malattia cronica."
L'Advisory Committee ha valutato i dati del più ampio programma di studi clinici mai presentato alla FDA per un nuovo farmaco per la SM. I dati hanno fornito evidenze a favore della superiore efficacia di FTY720 rispetto a quella di una delle terapie più comunemente utilizzate nella SM, l'interferone beta-1a IM (Avonex®), e del placebo, nel ridurre le ricadute e le lesioni cerebrali (indicatore dell'attività di malattia) (1,2)
Inoltre, lo studio controllato verso placebo della durata di 2 anni ha dimostrato che FTY720 ritarda in modo significativo la progressione della disabilità2.
L'Advisory Committee ha anche raccomandato l'ulteriore monitoraggio della sicurezza dopo la commercializzazione e la valutazione di un dosaggio inferiore.
"Novartis è soddisfatta del parere espresso dal comitato, che raccomanda all'FDA l'approvazione di FTY720 come trattamento che ha dimostrato un'efficacia significativa per la sclerosi multipla recidivante-remittente. Il voto positivo del comitato sottolinea il favorevole profilo beneficio/rischio di FTY720. Lavoreremo a stretto contatto con la FDA per il completamento del suo iter di valutazione" – ha dichiarato Trevor Mundel, Global Head of Development di Novartis Pharma AG – "se sarà approvato, FTY720 offrirà ai pazienti una terapia efficace con la praticità di una compressa."
FTY720 potrebbe essere la prima terapia orale per il trattamento della SM recidivante-remittente appartenente ad una nuova classe di farmaci: i modulatori del recettore della S1P (sfingosina 1-fosfato), che agiscono sequestrando alcune cellule immunitarie (linfociti) nei linfonodi, impedendo loro di raggiungere il sistema nervoso centrale causando una reazione infiammatoria. Il sequestro dei linfociti è reversibile: quando il trattamento viene interrotto, il numero di linfociti circolanti ritorna ai valori normali.
L'FDA ha concesso a FTY720 lo status di revisione prioritaria nel febbraio 2010, riducendo da dieci a sei mesi il periodo standard di valutazione. In maggio, la FDA ha esteso il periodo di revisione prioritaria di 3 mesi, fino a settembre 2010.
Il profilo di sicurezza di FTY720 è stato studiato in modo approfondito, facendo riferimento all'esperienza su oltre 4.500 pazienti/anno di esposizione alcuni dei quali al loro settimo anno di trattamento.
Negli studi di fase III, sono stati segnalati come effetti collaterali correlati a FTY720 riduzione asintomatica della frequenza cardiaca in genere transitoria e dose-dipendente, raramente blocco transitorio della conduzione AV all'inizio del trattamento, lieve incremento (1-3 mm Hg) della pressione arteriosa, edema maculare (più frequente con il dosaggio da 1,25 mg che con il dosaggio da 0,5 mg in corso di valutazione) e aumento asintomatico e reversibile degli enzimi epatici [1-2].
L'incidenza globale di infezioni, incluse quelle gravi, è stata simile nei gruppi di trattamento, anche se è stato osservato un leggero incremento di infezioni polmonari (soprattutto bronchiti) nei pazienti trattati con FTY720. Nei due studi sono stati riportati pochi casi di neoplasie, con un'incidenza simile fra il gruppo trattato con FTY720 e quello di controllo. (1-2)
La sclerosi multipla è considerata una malattia autoimmune del sistema nervoso centrale, cronica, progressiva e spesso disabilitante. Sono affetti da SM oltre 2,5 milioni di persone nel mondo. La forma più comune della malattia (SM recidivante-remittente) è caratterizzata da ricadute, intervallate da periodi di remissione della malattia. In genere, la SM colpisce i giovani adulti in età compresa tra i 20 e i 40 anni ed è diffusa tra le donne in misura doppia rispetto agli uomini.
Note:
1. Cohen J. et al. Oral Fingolimod vs. Intramuscular Interferon in Relapsing Multiple Sclerosis. N Eng J Med 2010; 362:402-415.
2. Kappos L. et al. A Placebo-Controlled trial of Oral Fingolimod in Relapsing Multiple Sclerosis. N Eng J Med 2010; 352:5.
Redazione (25/06/2010)
Pubblicato in Medicina e Salute
Tag:
fingolimod,
sclerosi multipla
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