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Cellule staminali contro Parkinson e Huntington
Nuove scoperte sull'uso di staminali per malattia di Huntington, causate dalla neurodegenerazione dei neuroni striatali, e di Parkinson con la neurodegerazione dei neuroni dopaminergici
Mediante una continua cooperazione tra ricercatori sperimentali e clinici è possibile massimizzare le speranze di successo per gli studi clinici sulla terapia con le cellule staminali per malattie neurodegenerative come la malattia di Huntington e il morbo di Parkinson. Il progetto NEUROSTEMCELL ("European consortium for stem cell therapy for neurodegenerative disease") sta portando avanti questo tentativo, e si stanno già ottenendo dei risultati positivi. NEUROSTEMCELL è supportato nell'ambito del tema Salute del Settimo programma quadro (7°PQ) dell'UE con 11,9 milioni di euro.
Sia la malattia di Huntington che quella di Parkinson sono innescate dalla degenerazione di specifici tipi di neuroni del cervello: neuroni striatali nella malattia di Huntington e neuroni dopaminergici nel morbo di Parkinson. Guidato dalla professoressa Elena Cattaneo dell'Università degli Studi di Milano in Italia, il consorzio NEUROSTEMCELL comprende 13 enti di ricerca e 3 piccole e medie imprese (PMI) provenienti da 6 Stati membri dell'UE, oltre che dagli Stati Uniti. L'obbiettivo finale è lo sviluppo di cellule e reagenti adatti all'uso clinico che siano sicuri e convalidati (appositamente per neuroni dopaminergici e striatali che possano essere trapiantati in dei pazienti) da utilizzare in studi clinici e, alla fine, anche per la scoperta di nuovi farmaci. Il loro lavoro si sta dimostrando fruttuoso sia per il team che per l'Europa.
In questo loro ultimo progresso, il team di NEUROSTEMCELL ha ideato una nuova strategia per l'efficiente trasformazione di cellule staminali pluripotenti (IPS) umane in neuroni che producono dopamina. Questi neuroni possono essere impiantati in animali dove mostrano "ottime prestazioni" creando nuove connessioni e riuscendo a sopravvivere a lungo. Il risultato è il progresso nell'utilizzo delle IPS, aiutando così a sviluppare nuove terapie per le malattie neurodegenerative.
I partner del progetto affermano che le questioni normative, etiche e sociali legate all'utilizzo delle cellule staminali per la terapia vengono prese in considerazione durante il cammino della scienza dal laboratorio al letto d'ospedale.
Il team sottolinea come la malattia di Huntington e il morbo di Parkinson siano candidati ideali per terapie ristorative basate sulle cellule staminali. La patologia di entrambe le malattie progredisce lentamente; essa è caratterizzata dalla perdita preferenziale di un tipo di neurone, i neuroni GABAergici di medie dimensioni con spine nella malattia di Huntington e i neuroni dopaminergici mesencefalci (mesDA) nel morbo di Parkinson. La strategia di ricambio cellulare prende di mira la sostituzione dei neuroni GABA e mesDA perduti mediante l'impianto di nuove cellule funzionanti.
Il progetto NEUROSTEMCELL si concentra sull'identificazione e sul confronto sistematico delle linee di cellule progenitrici con le caratteristiche più favorevoli per la differenziazione neuronale di mesDA e GABAergici striatali. Queste linee cellulari sono derivate direttamente da cellule staminali embrionali (ES) umane, o da cellule staminali neurali (NS) derivate da cellule ES o cerebrali fetali, o da cellule staminali pluripotenti indotte (iPS) o da progenitori neurali espansi in vitro a breve termine dal mesencefalo ventrale cresciuti come neurosfere (VMN, neurosfere mesencefalo ventrale). La squadra che lavora al progetto sta eseguendo test rigorosi e sistematici sulle più importanti cellule candidate in appropriati modelli animali.
I partner stanno individuando procedure e sistemi di sicurezza che permetteranno la completa eliminazione di cellule proliferative e/o tumorali dalle preparazioni di cellule trapiantate. Essi stanno anche applicando strumenti di imaging in vivo per il monitoraggio non invasivo della sopravvivenza e della crescita delle cellule trapiantate, e stanno sviluppando criteri, procedure e protocolli per la produzione riproducibile, sicura e su grande scala di cellule staminali e della loro progenie con standard adeguati all'uso clinico. Il team sta inoltre creando una scorta di cellule validate, certificate in termini di sicurezza e tracciabili per l'uso clinico, oltre a sviluppare protocolli clinici da usare in studi in fase-I su pazienti con la malattia di Huntington e con il morbo di Parkinson.
Vengono stabiliti criteri etici e di sicurezza per guidare l'implementazione delle terapie con cellule staminali in ambito clinico, e il team sta inoltre sviluppando un'interfaccia con l'industria biologica e una strategia normativa specifica per il prodotto che sia compatibile con una futura autorizzazione per la commercializzazione. Ed infine, i partner di NEUROSTEMCELL stanno fornendo informazioni sia ai gruppi di pazienti che ai profani sui progressi nel settore, e riguardanti anche quali misure verranno adottate per garantire il successo.
Il partner di NEUROSTEMCELL Lorenz Studer del Sloan-Kettering Institute for Cancer Research Corporation negli Stati Uniti sottolinea che sebbene i risultati siano incoraggianti, è necessario lavorare ancora.
"Noi ora ci stiamo attrezzando per produrre cellule dopaminergiche in condizioni che sarebbero adeguate per l'uso clinico," dice il dott. Studer. "Il processo richiede attenti adattamenti nella produzione delle cellule, il trasferimento su scala industriale e test di sicurezza. Noi prevediamo che questi studi verranno completati nei prossimi tre o quattro anni, il quadro temporale minimo necessario per iniziare possibili studi su pazienti umani. Noi siamo molto fortunati ad essere il solo membro che non fa parte dell'UE di NEUROSTEMCELL ... Il mio laboratorio ha tratto grandi benefici dall'ambiente collaborativo e interattivo, e la missione condivisa ha aiutato a far progredire il progetto."
Approfondimenti: NEUROSTEMCELL
Redazione (19/12/2011)
Pubblicato in Biochimica e Biologia Cellulare
Tag:
Neurostemcell,
neuroni striatali,
neuroni dopaminergici,
dopamina,
Hunting
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