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Allo studio una terapia genica contro fibrosi cistica


Stanford (California) - Ricercatori della Stanford University hanno coordinato uno studio di terapia genica in pazienti affetti da fibrosi cistica. La mucoviscidosi - o fibrosi cistica -, che per diff

Stanford (California) - Ricercatori della Stanford University hanno coordinato uno studio di terapia genica in pazienti affetti da fibrosi cistica. La mucoviscidosi - o fibrosi cistica -, che per diffusione è la prima malattia genetica della popolazione caucasica, è un morbo causato da mutazioni a carico del cromosoma 7, il quale codifica una proteina che regola la quantità di cloro secreta insieme ai liquidi biologici.
La terapia mira al trasferimento per via orale di particelle del gene modificato grazie a un vettore adenoassociato. "I risultati di medio termine sono decisamente incoraggianti - ha commentato Douglas B. Luckie - il transfer non ha prodotto reazioni avverse e si sono stabiliti marker di regressione significativi senza impieghi invasivi di presìdi medici. E' dal '92 - ha concluso - che stiamo migliorando la tecnologia ricombinatoria, e siamo alle soglie dell'iter approvativo da parte della Fda".

Fonte: Biotec (30/03/2004)
Pubblicato in Medicina e Salute
Tag: fibrosi
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