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Staminali indotte e terapia genica contro la distrofia muscolare

Fibre del tessuto muscolare


Ricercatori della University of Minnesota sono riusciti a convertire fibroblasti malati in iPS che dopo essere state corrette geneticamente hanno dato origine a fibre muscolari funzionanti

Ricercatori del Dipartimento di Medicina della University of Minnesota hanno sfruttato con successo la terapia genica e cellule staminali indotte su topi affetti da distrofia muscolare
Lo studio, pubblicato su Nature Communication e che utilizza cellule staminali pluripotenti indotte derivate da topi malati, potrebbe rappresentare un importante passo per il trattamento delle distrofie muscolari.
La Sindrome muscolare di Duchenne è una malattia neuromuscolare progressiva ed incurabile causata da mutazioni nel gene della distrofina e da difetti biochimici del complesso distrofina-glicoproteina.

Rita Perlingeiro ed il suo tema di ricercatori hanno presso i fibroblasti del topo con una forma grave di distrofia muscolare e l'hanno convertiti in cellule iPS. Poi hanno corretto il difetto genico utilizzando un trasposone "Sleeping Beauty" che ha apportato il gene micro-utrofina. Una volta che le cellule così trattate sono state differenziate nei precursorsi del tessuto muscolare, sono stati trapianti nuovamente nel muscolo del topo donatore, e quindi malato.
Hanno infine trovato che le cellule geneticamente corrette sono riuscite a formare fibre muscolari perfettamente funzionanti e che il topo ha mostrato miglioramenti nella forza muscolare.
Questi risultati rappresentano un importante passo in avanti per il futuro trattamento di distrofie muscolari usando staminali iPS autologhe geneticamente corrette.

Leggi l'articolo scientifico
Antonio Filareto, Sarah Parker, Radbod Darabi, Rita C. R. Perlingeiro, et al. "An ex vivo gene therapy approach to treat muscular dystrophy using inducible pluripotent stem cells". Nature Communications. DOI: 10.1038/ncomms2550

Redazione MolecularLab.it (18/03/2013)
Pubblicato in Biotecnologie
Tag: distrofina, utrofina, Duchenne, muscolo, distrofia muscolare, atrofia, musco
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