Le staminali per la distrofia muscolare

Significativi progressi nel trattamento della distrofia muscolare prendendo di mira le cellule staminali dei muscoli

Una collaborazione scientifica su larga scala condotta dall'Università Pierre e Marie Curie e dall'Istituto nazionale della sanità e della ricerca medica, in Francia, ha prodotto dei significativi progressi nel trattamento della distrofia muscolare prendendo di mira le cellule staminali dei muscoli.

La distrofia muscolare è una malattia neurologica che porta progressivamente all'indebolimento dei muscoli scheletrici e alla morte delle cellule e del tessuto muscolare. Mentre gli studi clinici su nuove terapie per il trattamento delle malattie neurologiche stanno facendo progressi, i ricercatori scientifici che lavorano congiuntamente nell'ambito del progetto ENDOSTEM finanziato dall'UE hanno studiato la terapia delle cellule staminali cardiache come strumento per riparare e rigenerare in modo efficiente il tessuto muscolare.

La ricerca ENDOSTEM si concentra sulle cellule staminali del muscolo cardiaco poiché gli effetti sul cuore della distrofia muscolare indeboliscono il muscolo cardiaco, impedendo ad esso di pompare efficacemente il sangue. Le loro scoperte rappresentano delle intuizioni essenziali e centrali per le malattie muscolari e per le più comuni malattie cardiache connesse, dove l'attivazione delle cellule staminali, la creazione di cicatrici, la fibrosi e la modulazione del sistema immunitario sono fondamentali per ripristinare la funzionalità del tessuto.

Il team ha identificato nelle cellule staminali cardiache endogene un mezzo per stimolare e rigenerare il tessuto cardiaco danneggiato in seguito a danno miocardico che può causare insufficienza cardiaca acuta.

Subito dopo il danno, il tessuto muscolare viene infiltrato con una raccolta di cellule immunitarie la cui interazione protegge da un'infezione estranea e stimola quindi la riparazione del tessuto. In danni al tessuto più grandi, anche il corpo possiede un meccanismo per colmare il "buco" con tessuto cicatriziale per mantenere l'integrità, ma non la funzionalità. Riuscendo a comprendere e a modulare questo ambiente, i ricercatori di ENDOSTEM hanno tentato di mantenere la protezione del tessuto, con l'obbiettivo addizionale di rallentare la formazione di cicatrici e permettere il recupero della funzionalità del tessuto.

Una questione chiave affrontata da questo progetto è l'ambiente del tessuto in cui le cellule staminali endogene sono attivate. La degenerazione muscolare e la fibrosi possono portare a risposte immunitarie alterate che alla fine influiscono negativamente sulle funzioni delle cellule staminali.

Il team del progetto svilupperà nuove strategie per l'efficace somministrazione di farmaci al muscolo cardiaco con molecole che possono essere usate per prendere di mira in modo terapeutico il cuore e i tipi di cellule vascolari, infiammatorie e fibrotiche vicine. I ricercatori sperano che questo porterà ad approcci più efficaci alla medicina muscolare rigenerativa e a nuove cure per le malattie degenerative che comprendono aterosclerosi, danni vascolari nel diabete e nella malattia occlusiva delle arterie periferiche.

La ricerca di ENOSTEM è stata pubblicata in diverse riviste scientifiche tra cui Cell, Cell Metabolism, Development e Nature. Il progetto ha ricevuto finanziamenti dall'UE per un totale di 11 997 580 euro e dovrebbe concludersi a dicembre 2014.

Redazione (25/11/2013)
Pubblicato in Biotecnologie
Tag: distrofia muscolare, staminali

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