Guarire dalla granulomatosa cronica con le staminali

Al Bambin Gesù di Roma sono stati curati due bambini affetti da questa malattia rara

La ricerca sulle malattie rare e sulle cellule staminali, condotta presso il dipartimento di Oncoematologia pediatrica dell'ospedale Bambino Gesù di Roma, ha portato alla guarigione di due fratellini affetti da granulomatosa cronica. I due bambini sono stati trattati dall'equipe del professor Franco Locatelli e il caso è stato illustrato in occasione della Giornata delle malattie rare.
La granulomatosa cronica è una patologia rara che colpisce circa un nato vivo su 200mila, più frequentemente di sesso maschile, e che causa un difetto funzionale di un particolare tipo di globuli bianchi, i granulociti neutrofili. In seguito a tale difetto, i pazienti affetti da granulomatosa cronica non riescono a distruggere alcuni tipi di batteri e di altri patogeni, andando incontro così a episodi infettivi spesso assai gravi, quali polmonite, ascessi del fegato, infezioni cutanee, infezioni dell'osso che riducono la sopravvivenza e minano gravemente la qualità di vita.

La malattia si presenta fin dai primissimi anni di vita, come si è verificato nei due fratellini sottoposti a trapianto all'ospedale Bambino Gesù. Uno di essi, inoltre, prima del trapianto di cellule staminali, aveva subito un intervento di asportazione di larga parte di uno dei polmoni.
Le terapie mediche, hanno spiegato gli esperti, possono controllare e, parzialmente, prevenire lo sviluppo di infezioni gravi. Tuttavia, sono rari i soggetti che, con questa patologia, superano i 30 anni di età e, i pochi che raggiungono questa soglia, presentano danni invalidanti, soprattutto a carico dei polmoni. Il trapianto di cellule staminali del sangue può dunque curare definitivamente questa patologia. Per entrambi i bambini, è stato impiegato un donatore identificato al di fuori dell'ambito familiare nei Registri internazionali dei donatori. I due fratellini trapiantati sono, rispettivamente, a dodici e due mesi dal trapianto ed entrambi godono di ottima salute, non avendo riportato alcuna complicanza significativa dal trapianto.

Redazione (07/03/2014)
Pubblicato in Medicina e Salute
Tag: granulomatosa, staminali

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