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maddalena bertante
Nuovo Arrivato
84 Messaggi |
 Inserito il - 24 luglio 2012 : 18:57:19
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ho scoperto che una ditta produce un anticorpo monoclonale per uso di laboratorio che è esattamente la proteina che manca alla mia nipotina che ha una malattia genetica recessiva alla retina per cui vede solo la luce e delle ombre.A chi mi devo rivolgere per promuovere una ricerca perchè questa proteina si possa testare come terapia,il mome del gene è AIPL1.Esistono dei laboratori universitari o ditte farmaceutiche che potrebbero essere in grado di fare queste prove?esiste una piccola ditta piemontese,che potrebbe inglobare in microsfere lipidiche la proteina e poi sospenderle in collirio.A che struttura potrei proprore una ricerca in tal senso?
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chick80
Moderatore
Città: Edinburgh
11491 Messaggi |
Inserito il - 24 luglio 2012 : 20:05:19
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Premetto che su questo sito non diamo per ovvi motivi informazioni mediche di carattere personale, quindi mi limito a darti delle informazioni generali.
Purtroppo la cosa è molto più complessa di quanto si possa pensare.
Innanzitutto avere un anticorpo contro una certa proteina non è assolutamente la stessa cosa che avere la proteina.
Anche avendo la proteina, metterla in un collirio non vuol dire necessariamente che la proteina venga portata dove necessario, o che vi venga portata intera (i farmaci proteici sono particolarmente ostici, e l'occhio non è un target facile), o che una volta portata lì si inserisca negli "ingranaggi cellulari" corretti per funzionare.
Inoltre ovviamente la stessa proteina che da una parte può essere benefica, potrebbe dare problemi da altre parti.
Infine non è detto che inserire la proteina corretta ripristini la visione: da quanto leggo (molto velocemente, non sono un esperto e, ribadisco, non voglio dare consigli medici personali) molte mutazioni di quella proteina sono dominanti, quindi ripristinare la proteina corretta non servirà a prevenire le azioni di quella mutata.
Ad ogni modo, l'idea sarebbe di trovare qualcuno che lavora sulla patologia specifica, io di persona non conosco nessuno, ma forse un giro su Pubmed potrebbe portare a trovare dei nomi.
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/ |
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maddalena bertante
Nuovo Arrivato
84 Messaggi |
Inserito il - 24 luglio 2012 : 21:17:56
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| grazie della risposta ,so perfettamente che le cose non sono semplici,per questo cerco un'industria o un' università che possa eseguire dei test.la proteina aipl1 è un chaperon della betafosfodiesterasi, che non si piega nella sua forma attiva di globulina,e non attiva i canali del ca++, la cellula fotorecettrice non si depolarizza e l'impulso elettrico non passa al nervo ottico.ci sarebbe la terapia genica già testata sia su topi che su maiali e già approvata dalla FDA ,ma tutto fermo per mancanza di fondi per il trial sull'uomo ,i fondi che occorrono sono tanti,circa 2 milioni di euro,è per questo che conoscendo da tempo la ditta abnova che produce questa proteina come anticorpo monoclonale mi sarebbe piaciuto che si facessero prove per controllare che non ci sia una reazione autoimmune.l'uso di sfere microlipidi che poi disperse in collirio è già stato testato con un altro farmaco il myriocin che in questo modo arriva ai fotorecettori.Forse mi devo mettere l'animo in pace ed aspettare che esca un bando per la terapia genica.Solo un bando UE potrebbe essere adatto,ma nel frattempo dove non c'è metabolismo tende ad esserci atrofia. |
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chick80
Moderatore
Città: Edinburgh
11491 Messaggi |
Inserito il - 25 luglio 2012 : 07:44:55
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Citazione:
abnova che produce questa proteina come anticorpo monoclonale
Ribadisco, l'anticorpo contro la proteina è una cosa diversa dalla proteina stessa. E' una proteina diversa e non ha la stessa funzione.
Citazione:
Forse mi devo mettere l'animo in pace ed aspettare che esca un bando per la terapia genica.Solo un bando UE potrebbe essere adatto,ma nel frattempo dove non c'è metabolismo tende ad esserci atrofia.
Purtroppo il momento è nerissimo per avere fondi, indipendentemente dal soggetto... |
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maddalena bertante
Nuovo Arrivato
84 Messaggi |
Inserito il - 25 luglio 2012 : 08:46:50
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| ciao,hai ragione in questo caso la ditta abnova non produce un anticorpo contro la proteina AIPL1, ma produce la proteina AIPL1 che viene usata come anticorpo per indagini di laboratorio. |
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GFPina
Moderatore
Città: Milano
8408 Messaggi |
Inserito il - 25 luglio 2012 : 09:53:24
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Citazione:
Messaggio inserito da maddalena bertante
ciao,hai ragione in questo caso la ditta abnova non produce un anticorpo contro la proteina AIPL1, ma produce la proteina AIPL1 che viene usata come anticorpo per indagini di laboratorio.
No! La Abnova produce sia la proteina AIPL1 sia alcuni anticorpi (non ne ha uno solo) per AIPL1. Come diceva chick sono due cose ben diverse. La proteina in sè non può essere usata "come" anticorpo, perche NON è un anticorpo! |
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kORdA
Utente Attivo
Prov.: Milano
Città: Monza
1303 Messaggi |
Inserito il - 25 luglio 2012 : 10:21:15
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Citazione:
Messaggio inserito da maddalena bertante
ci sarebbe la terapia genica già testata sia su topi che su maiali e già approvata dalla FDA ,ma tutto fermo per mancanza di fondi per il trial sull'uomo ,i fondi che occorrono sono tanti,circa 2 milioni di euro,è per questo che conoscendo da tempo la ditta abnova che produce questa proteina come anticorpo monoclonale mi sarebbe piaciuto che si facessero prove per controllare che non ci sia una reazione autoimmune.
Credo che la questione sia parecchio complicata, anche ammettendo che sia facile accedere a dei fondi. Non conosco molto il burocratese, ma non sono sicuro al 100% che la fase preclinica approvata dalla FDA sia direttamente trasferibile qui in Europa. In secondo luogo, un trial clinico e, incrociando le dita, le successive procedure per l'autorizzazione in commercio richiedono un mucchio di tempo. Ho vaghi ricordi di legislazione farmaceutica che lo sviluppo di anticorpi per uso terapeutico ha un iter un filo + agevolato. Sono invece alquanto pessimista per quanto riguarda lo terapia genica, non so quante aziende siano disposte a scommetterci... |
http://www.linkedin.com/in/dariocorrada |
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maddalena bertante
Nuovo Arrivato
84 Messaggi |
Inserito il - 25 luglio 2012 : 11:59:31
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Ho spiegato le cose un po' frettolosamente,le prove precliniche per terapia genica di cui parlo sono state condotte da 3 laboratori europei ,tigem,in Italiia ,ospedale di Losanna e Moorfield's hospital di Lonndra,hanno concluso e avuto indicazione a procedere sull'uomo,ed hanno ottenuto anche l'autorizzazioni della Sanità europea.
Per un altro gene, che causa sempre amaurosi di leber, hanno già trattato diversi pazienti,(Tigem e ospedale di Filadelfia), hanno iniziato 5 anni fa con un solo occhio e da un anno li stanno ritrattando all'altro occhio.I virus trasportatori al momento sono diversi a seconda del gene. Aipl1 è un gene corto 9 esoni ,ma hanno dovuto fare tutte le prove e presentarle alle varie commissioni.
Il trial doveva avvenire a Londra, titolare della sperimentazione, una ditta londinese doveva preparare la soluzione con il virus e il gene corretto,hanno chiesto fondi all'Europa che però li ha negati ,bisognerà ripresentarsi per i bandi del 2013,ma non è così semplice bisogna che siano previsti bandi ad oc su questo argomento.A mio avviso altri 5 anni ,io avendo studiato chimica mi sono molto interessata a tutte le ricerche e ho partecipato a diversi congressi ho conosciuto personalmente i ricercatori di telethon(tigem) e ho conosciuto anche il ricercatore di Londra ,sono impotenti senza fondi.Tutti questi laboratori ragionano su progetti che durano dai 3 ai 5 anni e non riesci a far fare loro delle ricerche al di fuori dei loro progetti.Ora grazie all'associazione a cui sono iscritta siamo riusciti a potenziare il laboratorio di genetica di Careggi che partirà a settembre con il metodo NGS illumina e sarà in grado di tipizzare velocemente molti pazienti,io spero che poi vengano individuati al massimo 2 virus adatti a fare da trasporto dei gene così da standardizzare i costi e rendere appetibile per l'industria la preparazione della soluzione base.Purtroppo ancora anni ,comunque fino a qualche anno fa c'era poco per la tipizzazione molecolare e si basava solo su screening di mutazioni note ora invece con l'NGS ci sarà una rivoluzione. |
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maddalena bertante
Nuovo Arrivato
84 Messaggi |
Inserito il - 25 luglio 2012 : 12:10:45
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| un'altra ricerca che mi sta a cuore ,ma che è difficile trovare attuata sarebbero cellule staminali autologhe, prelevate da campione di sangue, poi linfociti T, riportate indietro facendole diventare iPs,trattate per correzione genica ridate al paziente.Anche questo un sogno che non ho ancora abbandonato,già ho individuato un' università nel Winsconsin che sta tentando questo, quì siamo alle prove di concetto. |
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