RNAi per curare malattie ereditarie

Un nuovo approccio produce significativi miglioramenti nei topi

Per la prima volta, alcuni ricercatori hanno usato piccole molecole di RNA impacchettate all'interno di virus per curare topi con una malattia ereditaria. Il risultato potrebbe condurre presto verso trial clinici sugli esseri umani basati sull'interferenza dell'RNA (RNAi).
La corea di Huntington e l'atassia spinocerebellare (SCA) sono malattie ereditarie, dovute a una proteina difettosa, caratterizzate da degenerazione nervosa, perdita di coordinazione e spasticità. Rimuovere la proteina tossica è un compito difficile che gli attuali farmaci non sono in grado di eseguire.

L'RNAi invece potrebbe esserne in grado, in quanto può portare fuori strada lo specifico RNA messaggero (mRNA) che contribuisce a produrla.
Per mettere alla prova questo approccio, Beverly Davidson dell'Università dell’Iowa e colleghi hanno costruito un virus che, dopo aver infettato una cellula, produce molecole di RNA corrispondenti alla proteina difettosa atassina-1, la causa della SCA. Tentativi simili sono stati fatti anche per il morbo di Huntington, ma il mRNA per l'atassina-1 è più breve e più facile da manipolare. I ricercatori hanno iniettato il virus nei cervelli di topi malati con la versione umana della SCA. Normalmente, questi topi soffrono della degenerazione delle cellule di Purkinje nel cervelletto, una parte del cervello importante per l'equilibrio e i movimenti. Ma i topi trattati con il virus hanno mostrato segni di miglioramento, e mantenevano l'equilibrio più a lungo dei topi malati non sottoposti al trattamento.
I risultati dello studio sono stati presentati da Davidson al convegno di Minneapolis dell'American Society of Gene Therapy.

Fonte: (14/06/2004)
Pubblicato in Genetica, Biologia Molecolare e Microbiologia
Tag: rnai, interefernce

Vota: Condividi:

Notizie

Ultime.
Rilievo.
Più lette.

Evento: Congresso Nazionale della Società Italiana di Farmacologia

Evento: Synthetic and Systems Biology Summer School

Evento: Allosteric Pharmacology

Evento: Conference on Recombinant Protein Production

Evento: Informazione e teletrasporto quantistico

Evento: Into the Wild

Evento: Astronave Terra

Evento: Advances in Business-Related Scientific Research

Evento: Conferenza sulle prospettive nell'istruzione scientifica

Evento: New Perspectives in Science Education

Correlati

News.
Blog.

Il ruolo di carne e latticini nel cancro al seno

Arance della Salute, per combattere il cancro anche a tavola

Crescono i viaggi in Svizzera per eutanasia

Sull'aereo malese abbattuto in Ucraina, molti ricercatori su Aids

Intossicare il tumore della tiroide

Android e Mobile



Scarica le app! Ora anche sul tuo smartphone!

Ciao Login - Iscriviti



Visitatori: 545

Newsletter
Iscriviti alla newsletter: ogni settimana notizie e fatti dal mondo biotech