RNAi per curare malattie ereditarie

Un nuovo approccio produce significativi miglioramenti nei topi

Due gruppi indipendenti diricercatori hanno prodotto vaste librerie di brevi segmenti di acido ribonucleico (RNA) che possono essere usati per disattivare singoli geni umani o di topo per studiare le loro funzioni. Le librerie saranno completamente a disposizione dei laboratori di biologia per lo studio delle malattie umane. Gli scienziati sono convinti che esse diverranno un potente strumento di ricerca per la scoperta e l'analisi dei geni.
I ricercatori hanno descritto le rispettive librerie per "RNA interference" (RNAi) sul numero del 25 marzo della rivista "Nature". Il primo gruppo è stato guidato da Gregory Hannon del Cold Spring Harbor Laboratory di New York e Stephen J. Elledge dello Howard Hughes Medical Institute, il secondo da René Bernards del The Netherlands Cancer Institute.
Beverly Davidson dell'Università dell’Iowa al convegno di Minneapolis dell'American Society of Gene Therapy, ha presentato per la prima volta un nuovo approccio all'utilizzo dell'RNAi.

Davidson e colleghi hanno usato piccole molecole di RNA impachettate in virus per curare topi affetti da una malattia ereditaria. I risultati potrebbero presto portare verso trail clinici sugli esseri umani basati sull'interferenza dell'RNA.
La corea di Huntington e l'atassia spinocerebellare (SCA) sono malattie ereditarie caratterizzate da una degenerazione nervosa, perdità di coordinazione ed equilibrio. Sono dovute alla produzione di una proteina mutata (similmente a diverse altre malattie neurodegenetrative). Eliminare la proteina tossica però non è attuabile con i farmaci disponibili, viceversa l'RNAi potrebbe rimuoverla impedendone la sintesi, sequestrando l'RNA messaggero da cui si origina.
Per dimostrare l'uso dell'RNAi, gli scienziati hanno costruito un virus che, successivamente all'infezione, sintetizza molecole di RNA corrispondenti ala proteina difettosa atassina-1, la causa della SCA. Simili tentativi sono statti effettuati anche per il morbo di Huntignton, con la differenza che atassina-1 è una proteina più breve e facile da manipolare. I ricercatori hanno inoculato i virus nei cervelli dei topo malati con la versione umana della SCA. I topi trattati con il virus hanno mostrato segni di miglioramento mantenendo l'qeuilibrio più a lungo rispetto a topi di controllo non sottoposti al trattamento.

Redazione (07/06/2004)
Pubblicato in Biochimica e Biologia Cellulare
Tag: rnai

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