Un altro passo per combattere la distrofia

Tessuto muscolare soggetto a distrofia di Duchenne

Il risultato ottenuto nel quadro delle iniziative di Telethon

Un’altra vittoria di Telethon contro la distrofia muscolare. Questa volta con una scoperta in campo terapeutico: è stata infatti sviluppata una nuova strategia farmacologica che ha permesso di curare nel topo due diverse forme di questa malattia genetica. L’importante risultato è stato raggiunto da tre giovani ricercatrici, Giulia Minetti, Claudia Colussi e Raffaella Adami, coordinate da Pier Lorenzo Puri, capolaboratorio dell’Istituto Telethon Dulbecco presso la Fondazione A. Cisalpino, Parco Scientifico Biomedico San Raffaele di Roma, in collaborazione con l’Istituto Dermatopatico dell’Immacolata e l’Università di Pavia. Il professor Puri ha guidato un vasto progetto di ricerca, svolto in collaborazione con numerosi laboratori italiani e d’oltreoceano che ha potuto contare sul finanziamento di Telethon e di altri enti nazionali ed internazionali. Il lavoro è pubblicato sulla prestigiosa rivista “Nature Medicine”.

La terapia individuata dal gruppo di Puri si basa sulla somministrazione giornaliera di inibitori delle deacetilasi, particolari farmaci già utilizzati nella pratica clinica, soprattutto in campo oncologico.

Nel caso della distrofia muscolare, il trattamento nel modello animale con tali farmaci previene pressoché completamente la progressione della malattia, determinando al contempo un aumento della massa muscolare e preservando i muscoli dalla perdita di forza e dalle alterazioni morfologiche tipiche. Dopo soltanto tre mesi di trattamento i topolini malati sono riusciti infatti a correre normalmente. Si tratta di uno dei primi esempi di strategia farmacologica nel trattamento di malattie genetiche e – sottolineano i ricercatori – l’effetto terapeutico non dipende dal recupero di espressione da parte dei geni mutati.

“Si tratta di un risultato concreto e rilevante ma che non deve in ogni caso generare eccessive aspettative, poiché è fondamentale ricordare – ha commentato Puri - che il successo conseguito rimane circoscritto per ora a modelli di distrofia muscolare del topo e che non necessariamente è replicabile nell’essere umano. Questo perché i sintomi che si manifestano nei roditori sono, in generale, assai più blandi di quelli negli umani”.

Nonostante molti inibitori delle deacetilasi siano già usati come farmaci, prima di poter procedere ad un’eventuale sperimentazione della nuova strategia farmacologia sui bambini distrofici ci vorranno ancora numerose verifiche: occorrono infatti ancora altri studi su modelli di distrofia in animali, il confronto tra i vari inibitori delle deacetilasi disponibili, nonché l’analisi di una possibile terapia combinata con steroidi, In tale prospettiva il gruppo di Puri si sta già preparando a percorrere diverse direzioni, sfruttando le sinergie tra Telethon, Parent Project, MDA (Muscolar Distrophy Association) e NIH (National Institutes of Health) negli Usa, ed alcune industrie farmaceutiche proprietarie degli inibitori delle deacetilasi.

Redazione (19/09/2006)
Pubblicato in Biochimica e Biologia Cellulare
Tag: distrofia, deacetilasi, muscoli, Telethon

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