Trichostatina A promette di bloccare la distrofia muscolare

Tessuto muscolare soggetto a distrofia di Duchenne

Si chiama trichostatina A e promette di bloccare la distrofia muscolare, malattia genetica che colpisce un neonato maschio su 3.500 e affligge circa 5mila italiani. Lo studio, pubblicato su 'Natur

Si chiama trichostatina A e promette di bloccare la distrofia muscolare, malattia genetica che colpisce un neonato maschio su 3.500 e affligge circa 5mila italiani. Lo studio, pubblicato su 'Nature Medicine', nasce da una collaborazione tra Lorenzo Puri del Burnham Institute di La Jolla, (California), a capo di un'equipe del Dulbecco Telethon Institute di Roma, e l'Istituto di ricerche di biologia molecolare dell'Idi di Roma. Tra gli autori anche le ricercatrici Giulia Minetti e Chiara Mozzetta, finanziate con borse di studio di Parent Project Onlus.
distrofia
La ricerca sarà presentata venerdì 22 settembre, alle 11.00 al Circolo della Stampa di Milano. Atteso all'incontro lo stesso Puri e tutti gli scienziati che parteciperanno al convegno 'I fatti e le parole: la sperimentazione sull'uomo nella distrofia di Duchenne e Becker', organizzato da Parent Project sabato 23 settembre nel capoluogo lombardo, dalle 8.30 al Centro congressi di via Filippo Corridoni della Provincia di Milano.

La trichostatina A - spiega una nota dei promotori - è un inibitore dell'enzima istone deacetilasi, che "sembra in grado di arrestare la progressione della degenerazione muscolare tipica della distrofia e di promuovere la rigenerazione del muscolo scheletrico".

"Il lavoro di Lorenzo Puri è il quarto 'asso' che le famiglie Duchenne sperano di poter utilizzare per vincere la loro partita - commenta Filippo Buccella, presidente di Parent Project - Quando abbiamo organizzato l'incontro di Milano sapevamo di avere tre strade aperte alla sperimentazione sull'uomo". Ora ce n'è una quarta e "questo poker ci rassicura: i soldi che abbiamo puntato sono ben spesi, niente giochi d'azzardo".

Parent Project Onlus è un progetto nato da genitori con figli affetti dalla distrofia muscolare Duchenne/Becker. Dal 1996 lavora per accelerare il raggiungimento di una terapia, e garantire e diffondere le migliori opportunità di trattamento utili a migliorare la qualità della vita della 'comunità Duchenne'.

Ad oggi l'associazione ha investito in progetti specifici oltre un milione di euro. Parent Project è socio fondatore della federazione internazionale Uppmd (United Parent Projects for Muscolar Dystrophies Ltd.). La distrofia muscolare di Duchenne/Becker, ricorda il comunicato, è una patologia genetica caratterizzata dalla degenerazione progressiva e inarrestabile di tutti i muscoli, causata dalla mancanza della proteina distrofina legata a un difetto nel gene corrispondente.

Redazione (25/09/2006)
Pubblicato in Biochimica e Biologia Cellulare
Tag: trichostatina, distrofia, Duchenne

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