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Probabile sostenibilità dei costi dei farmaci orfani
La crescita complessiva del costo, in percentuale, dei farmaci orfani potrebbe comunque diventare sostenibile, nonostante un aumento del numero di farmaci orfani approvati in Europa
I risultati di una nuova analisi pubblicata su Orphanet Journal of Rare Diseases indicano che, nel prossimo decennio, la crescita complessiva del costo, in percentuale, dei farmaci orfani potrebbe comunque diventare sostenibile, nonostante un aumento del numero di farmaci orfani approvati in Europa [I]. Attualmente, i farmaci orfani sono considerati un peso per i bilanci sanitari europei ma, secondo le previsioni, il loro impatto economico dovrebbe rimanere costante a partire dal 2016. Entro il 2020, è prevista una stabilizzazione della spesa farmaceutica totale in Europa, che si attesterà intorno al 4%-5%. Ciò suggerisce che il costo dei farmaci non costituirà una barriera all'accesso ai trattamenti per le malattie rare.
Le preoccupazioni per il costo dei farmaci orfani ne ritardano l'approvazione e l'utilizzo, creando anche una disparità di accesso nei diversi paesi europei [II] , [III]. I decisori delle politiche e i manager della salute temono che la futura crescita del costo dei farmaci orfani non sarà sostenibile da parte dei sistemi sanitari. Ciò alimenta gli interrogativi sull'esigenza di una revisione del Regolamento Europeo per i Farmaci Orfani, adottato nel 2000, che ha sia tracciato percorsi regolatori, sia creato incentivi, per le aziende farmaceutiche produttrici europee [IV].
"Le malattie orfane sono state ignorate a lungo: prima dell'introduzione della normativa europea, esistevano pochi prodotti sviluppati specificamente per i pazienti che ne erano affetti. – ha affermato Adam Hutchings, partner della società di consulenza in economia sanitaria Global Market Access Solutions e co-autore dello studio. "Speriamo che questi risultati possano dare un ulteriore supporto alla sostenibilità della normativa in materia e fornire unutile strumento di approfondimento, agevolando i responsabili delle decisioni in campo sanitario nella pianificazione dei finanziamenti ai farmaci orfani."
Le malattie orfane sono patologie rare, spesso debilitanti, che l'Unione Europea definisce tali se non colpiscono più di cinque persone su 10.000 [V]. All'interno dell'Unione Europea, tra 5.000 e 8.000 malattie rare colpiscono circa 29 milioni di persone5.
TREND PRINCIPALI
Lo studio Estimating the budget impact of orphan medicines in Europe: 2010 – 2020,1 suggerisce che, nonostante un aumento del numero di farmaci orfani approvati, è improbabile che la rapida crescita della spesa registrata negli ultimi dieci anni continui anche nel prossimo decennio.
Ciò è dovuto a quattro trend principali:
- L'aumento, in Europa, delle designazioni di farmaco orfano (la concessione dello status di farmaco orfano ai medicinali che, in questo modo, ottengono i requisiti necessari per seguire uno speciale iter regolatorio).
Tuttavia, solo una percentuale limitata (circa 10%) dei prodotti designati riesce ad ottenere l'autorizzazione all'immissione in commercio. Questa tendenza è stata riscontrata anche negli Stati Uniti dopo l'introduzione della legge sui farmaci orfani del 19831.
- La perdita dell'esclusività di commercializzazione e della tutela brevettuale per i farmaci orfani, introdotte poco dopo l'adozione della normativa nel 2000. Ad esempio, importanti farmaci orfani come l'imatinib e il bosentan dovrebbero perdere l'esclusività di commercializzazione e la tutela brevettuale entro il 20151.
- Un rallentamento del tasso di crescita del numero di farmaci orfani che ottengono l'autorizzazione all'immissione in commercio per nuove indicazioni. Il 43% dei farmaci che hanno ottenuto la designazione prima del 2011 avranno le stesse indicazioni per il trattamento di patologie per le quali sono già stati approvati altri farmaci. L'introduzione di un secondo farmaco, in un settore terapeutico nel quale esistono altri farmaci già approvati, avrà un impatto più limitato sul costo totale e non aumenterà necessariamente il numero di pazienti candidati al trattamento1.
- Solo una percentuale limitata di pazienti riceverà una diagnosi e solo alcuni saranno sottoposti a trattamento. I pazienti più idonei per il trattamento potranno essere individuati rapidamente e trattati, ma la percentuale di assunzione dei farmaci diminuirà nel tempo1.
Inoltre, i risultati di questa analisi hanno mostrato che, secondo le previsioni, la quota di farmaci orfani sul totale del mercato farmaceutico dovrebbe aumentare da 3,3% nel 2010 e raggiungere un picco del 4,6% nel 2016. Successivamente, è atteso un livellamento fino al 2020, anno in cui la crescita dei farmaci orfani sarà in linea con la crescita registrata sul mercato farmaceutico complessivo.1
"La maggior parte dei pazienti che fanno affidamento sui farmaci orfani devono affrontare malattie molto rare, per le quali non esiste un trattamento alternativo. La disponibilità di trattamenti per queste patologie rientra nell'etica europea di assegnare le risorse a chi ne ha più bisogno. – ha affermato Yann Le Cam, Direttore Generale di EURORDIS, l'Organizzazione europea per le malattie rare. – Questo studio fornisce un'ulteriore argomentazione a sostegno del fatto che l'accesso ai trattamenti per le malattie rare non deve essere limitato perché rappresenta un onere insostenibile per i sistemi sanitari. In realtà, tale onere potrebbe essere meno gravoso rispetto alle previsioni iniziali e agli attuali timori delle autorità nazionali competenti."
INFORMAZIONI SULLA METODOLOGIA DELLO STUDIO [I]
Lo scopo dello studio era di stimare l'impatto dei farmaci orfani sui bilanci europei, come percentuale della spesa farmaceutica totale, nel periodo 2010 - 2020. E' stato costruito un modello epidemiologico disease-based, che considera i trend nella designazione e nell'approvazione di nuovi prodotti orfani, le stime della prevalenza delle malattie orfane e i dati storici relativi ai prezzi e alle vendite dei farmaci orfani in Europa (definita Eurozona e includendo il Regno Unito). In questo modello, l'unità di misura primaria non è il farmaco orfano, bensì la malattia orfana.
Per il periodo 2011 – 2020, il numero di nuove malattie orfane è stato stimato sulla base di ipotesi che riflettevano la percentuale di designazioni dei farmaci orfani, la percentuale di farmaci con nuove indicazioni, la 'percentuale di successi' (percentuale di farmaci orfani designati che hanno ottenuto l'autorizzazione all'immissione in commercio), l'intervallo di tempo tra la designazione e l'approvazione osservato tra il 2001 e il 2010. Il costo medio annuo di un farmaco orfano per il trattamento di una malattia orfana è stato stimato per ogni anno del ciclo di vita di una malattia orfana media, a partire dall'anno in cui il primo farmaco orfano è stato autorizzato per quella specifica indicazione.
L'analisi comprende unicamente i costi relativi ai prodotti con designazione di farmaci orfani. Non tiene conto né dei farmaci utilizzati per il trattamento delle malattie rare che sono stati autorizzati prima dell'introduzione della nuova normativa del 2000, né dei farmaci per i quali le case produttrici non hanno richiesto la concessione dello status di farmaco orfano.
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[i] Schey C et al. Estimating the budget impact of orphan medicines in Europe: 2010 – 2020. Orphanet Journal of Rare Diseases 2011, 6:62 (27 September 2011)
[ii] Bignami, F. Eurordis survey on orphan drugs availability in Europe. Presented at the 6th Eurordis Round Table of Companies Workshop. Barcelona 9 July 2007
[iii] Denis A, et al. A comparative study of European rare disease and orphan drug markets. Health Policy 2010, 97; 173-179
[iv] Nicholl D, et al. Open letter to prime minister David Cameron and health secretary Andrew Lansley. BMJ 2010; 341:c6466
[v] Commissione Europea. Comunicazione della Commissione al Parlamento Europeo, al Consiglio, al Comitato economico e sociale europeo e al Comitato delle regioni – Le malattie rare: una sfida per l'Europa. Bruxelles, 11/11/2008.
Fonte: (12/01/2012)
Pubblicato in Medicina e Salute
Tag:
farmaci orfani,
malattie rare,
Orphanet
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