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Parte sperimentazione clinica per sintomi SLA


Annunciata la partenza di una sperimentazione clinica di fase II per il trattamento sintomatico della spasticità nei pazienti SLA

Circa 4,5 milioni di euro di finanziamenti erogati, 44 gruppi di ricerca italiani attivi, 95 ricercatori sostenuti, 22 progetti di ricerca in corso che spaziano dalla ricerca di base a quella clinica, a quella tecnologica: questi alcuni dei risultati che descrivono l'attività della Fondazione AriSLA, Fondazione Italiana di ricerca per la Sclerosi Laterale Amiotrofica, presentati oggi nel corso del 3° convegno annuale "Nuove prospettive di ricerca. Per un futuro senza SLA!".
Solo negli ultimi due anni la ricerca finanziata da Fondazione AriSLA ha prodotto 45 pubblicazioni scientifiche con un impact factor medio pari a 7,90 e un numero di citazioni di oltre 140. L'impact factor, inoltre, è costantemente cresciuto con un incremento dal 2010 al 2012 di oltre il 60%.

"Si tratta di risultati importanti che ci riempiono di orgoglio e ci confermano l'impegno di questi anni per promuovere e sostenere la ricerca italiana sulla SLA, una malattia con una prevalenza di 6-7 casi ogni 100.000 abitanti. Solo in Italia ci sono attualmente più di 5.000 malati di SLA, con 1.000 nuovi casi che si registrano ogni anno: ciò significa in media 3 nuovi malati ogni giorno." - ha sottolineato Alberto Fontana, presidente pro tempore di Fondazione AriSLA. "Vogliamo continuare a lavorare in questa direzione, forti della serietà del metodo di selezione dei progetti, affidato ad un comitato scientifico indipendente che si compone oggi di circa 40 tra i maggiori esperti internazionali nel campo della SLA."

In uno scenario che vede l'Italia come la seconda comunità al mondo per numero di pubblicazioni scientifiche prodotte nell'ultimo anno (fonte GoPubmed) sulla SLA, Fondazione AriSLA si conferma come il primo organismo in Italia e in Europa che si occupa esclusivamente di promuovere, finanziare e coordinare la ricerca scientifica sulla SLA.

Nel corso del convegno è stata annunciata la partenza di una sperimentazione clinica di fase II finanziata dalla Fondazione AriSLA, che ha l'obiettivo di analizzare sicurezza, tollerabilità ed efficacia di un derivato di Cannabis sativa (Sativex) come terapia per i pazienti affetti da spasticità secondaria alla SLA.
Lo studio realizzato grazie al sostegno di Fondazione Vialli e Mauro per la Ricerca e lo Sport onlus, sarà condotto da Giancarlo Comi, responsabile del Dipartimento Neurologico e dell'Istituto di Neurologia Sperimentale (INSPE) IRCCS San Raffaele di Milano in collaborazione con Gabriele Mora, Fondazione Salvatore Maugeri IRCCS, Istituto Scientifico di Milano, Massimo Corbo, EuroMuscular Omnicentre (NEMO), Fondazione Serena, Milano e con Gianni Sorarù, Dipartimento di Neuroscienze, Università degli Studi di Padova.

Lo studio multicentrico, randomizzato, condotto in doppio cieco prevede il reclutamento di 60 pazienti.
La spasticità è un sintomo che contribuisce alla grave riduzione dell'autonomia personale e della qualità di vita dei malati.
I farmaci anti-spastici attualmente disponibili sono spesso insoddisfacenti e la loro azione farmacologica causa effetti collaterali. Obiettivo della sperimentazione è verificare l'efficacia di Sativex nell'attenuare i sintomi di spasticità e potrebbe avere ricadute per tutte le malattie del motoneurone.

Nel corso del convegno sono stati inoltre illustrati alla comunità scientifica i risultati di alcuni progetti di ricerca finanziati da Fondazione AriSLA. Tra questi l'importante scoperta del gene Profilina 1, indispensabile per il corretto funzionamento dei motoneuroni e trovata alterata nel 2-3% dei pazienti con SLA ereditaria. La scoperta, pubblicata sulla prestigiosa rivista scientifica Nature nel mese di luglio, ha aperto importanti prospettive nella comprensione genetica della malattia ed è stata illustrata da Vincenzo Silani, dell'Università degli Studi di Milano, Dipartimento di Neurologia e Laboratorio di Neuroscienze, IRCCS Istituto Auxologico Italiano di Milano.

È stato inoltre assegnato il "Premio Cesare Scoccimarro – Giovani per la ricerca" al miglior lavoro presentato dai giovani ricercatori, legati ai progetti di ricerca in corso di Fondazione AriSLA.

Sono intervenuti Don W. Cleveland, dell'Università di San Diego, California, pioniere degli studi sullo sviluppo delle cellule neuronali e collaboratore in un progetto che prevede l'utilizzo di una terapia di "silenziamento" genico per sviluppare un farmaco utilizzabile nella SLA e in altre malattie neurodegenerative e Orla Hardiman, del Trinity College di Dublino, che ha recentemente identificato un nuovo gene importante per suscettibilità alla malattia e maggiormente frequente nelle popolazioni di origine celtica.

Sono poi stati illustrati i risultati dei lavori di Silvia Barabino, Università degli Studi di Milano-Bicocca, Dipartimento di Biotecnologie e Bioscienze di Milano; Maurizio Capogrossi Colognesi, Provincia Italiana CFIC, Istituto Dermopatico dell'Immacolata IRCCS di Roma, Fabrizio Chiti, Università degli Studi di Firenze, Dipartimento di Scienze Biochimiche di Firenze, Graziano Pesole, Consiglio Nazionale delle Ricerche, CNR-IBBE Istituto di Biomembrane e Bioenergetica di Bari, Piero Salvadori, Consiglio Nazionale delle Ricerche, Istituto di Fisiologia Clinica di Pisa.

Redazione MolecularLab.it (25/10/2012)
Pubblicato in Medicina e Salute
Tag: AriSLA, sclerosi laterale, spasticita
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