AAV (Vettore virale adeno associato)

Usato nella terpia genica per la fibrosi cistica, l’AAV2 fu scoperto per la prima volta come un “contaminante” nelle colture cellulari di adenovirus e per la prima volta identificato nell’uomo durante un’epidemia di infezione da adenovirus. Non si sono visti sintomi di malattia associati direttamente all’AAV e questo sembra pertanto essere un virus innocuo. L’AAV è un “dependivirus” (virus dipendente ndr) della famiglia dei parvovirus. Esso manca della capacità di replicazione, il che significa che esso deve contare su funzioni aggiuntive da parte di virus di supporto (helper virus) per poter riprodursi. Le funzioni di helper virus possono essere fornite sia da un adenovirus che da un herpesvirus. Questo consente un teorico margine di sicurezza, poiché un vettore genico virale AAV2 puro non può replicarsi nell’epitelio respiratorio umano. L’AAV è molto piccolo, circa 20 nM (manometri), e contiene appena due geni virali, rep e cap. Questi geni possono essere rimossi e sostituiti con il cDNA che si vuole impiegare per il trasferimento genico.