Terapia genica rallenta sintomi sclerosi laterale in topi

Inniettando il gene per il fattore di crescita vascolare endoteliale si contrasta la patologia neuro

Un esperimento di terapia genica su topi malati di sclerosi laterale amiotrofica (ALS) ha prodotto il rallentamento della progressione dei sintomi e l'aumento del 30% dell'aspettativa di vita degli animali senza effetti collaterali.
Lo ha riferito in un articolo apparso ieri sulla rivista scientifica Nature Alan Kingsman della casa farmaceutica Oxford BioMedica che lavora a questi esperimenti in collaborazione con il Center for Transgene Technology and Gene Therapy in Belgio. Kingsman sottolinea comunque che l'applicazione clinica di questa terapia sperimentale non e' dietro l'angolo.
La strategia consiste nell'iniettare nei muscoli dei topi malati il gene per il fattore di crescita vascolare endoteliale (VEGF).

La quantita' della molecola VEGF aumenta nei neuroni motori che innervano i muscoli e che vanno incontro a degenerazione nella malattia.
La sclerosi laterale amiotrofica e' una patologia neurodegeneativa a rapida progressione in cui, nel giro di cinque anni dalla comparsa dei sintomi, la distruzione dei neuroni motori induce la paralisi progressiva con esito fatale. La malattia e' oggi incurabile. Le sue cause non si conoscono ma di recente si era individuato un legame tra ridotte quantita' di VEGF nei nervi motori e la patologia. VEGF e' un fattore di crescita che induce la formazione di nuovi vasi sanguigni, di solito le cellule lo producono quando sono in carenza di ossigeno ed hanno bisogno di essere irrorate da nuovi e piu' numerosi vasi.
Basta una sola iniezione del gene di VEGF per assistere al miglioramento nei topi, anche quando i sintomi della malattia sono gia' comparsi. Questo e' un dato importante, sottolineano gli esperti, perche' oggi il 90% dei pazienti riceve la diagnosi di sclerosi laterale solo quando la malattia ha gia' palesato i suoi sintomi.
Se questi risultati saranno confermati sulla base di studi su pazienti, ancora pero' lungi da venire, forse l'iniezione del gene VEGF potrebbe rappresentare una prima soluzione terapeutica alla malattia.

Redazione (07/06/2004)
Pubblicato in Medicina e Salute
Tag: sclerosi

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