Terapia genica per la sindrome dei "bimbi in bolla"

erapia genica per combattere una grave immunodeficienza congenita, detta Ada-Scid o sindrome dei 'bimbi in bolla'. E' la nuova applicazione studiata e messa a punto presso l'Istituto S

erapia genica per combattere una grave immunodeficienza congenita, detta Ada-Scid o sindrome dei 'bimbi in bolla'. E' la nuova applicazione studiata e messa a punto presso l'Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica (Tiget) di Milano da un team di ricercatori guidati da Luigi Naldini, condirettore dell'istituto, ed Eugenio Montini. I risultati della sperimentazione sono stati pubblicati su 'Nature Biotechnology' e spiegano come, dopo avere paragonato l'efficacia e la sicurezza di due tipi di virus utilizzati nel trasporto dei geni dentro le cellule malate, gli esperti abbiano trovato quello che garantisce i risultati clinici piu' sicuri e vantaggiosi nella cura della patologia.
Le speranze di molti pazienti affetti da gravi malattie ereditarie sono riposte nella terapia genica che usa virus appositamente modificati (vettori) per somministrare una copia funzionante del gene difettoso e ristabilirne la funzione.

ll Tiget ha conseguito per la prima volta al mondo il successo nella sperimentazione clinica della terapia genica per l'Ada-Scid: il gene corretto e' stato introdotto nelle cellule staminali del sangue che, a loro volta, sono state re-immesse nei bambini malati, rigenerando il loro sistema immunitario. Simili successi sono stati replicati a Parigi, Londra e Francoforte. Ma nonostante la terapia genica abbia a oggi salvato almeno 30 piccoli, come tutte le terapie non e' esente da effetti collaterali anche gravi. Il caso di pochi anni fa di uno studio francese in cui alcuni dei bambini trattati ha sviluppato una forma di leucemia ha suscitato preoccupazioni sull'effettiva sicurezza di impiego di un particolare tipo di vettori, detti retrovirali, in clinica. La minimizzazione di tali eventi avversi e' uno degli obiettivi della ricerca del gruppo di Naldini, che con lo studio appena pubblicato confronta i vettori retrovirali finora usati nell'uomo con un nuovo tipo di vettori derivati dall'Hiv (lentivirali) allo scopo di identificare quali siano i piu' sicuri e piu' efficaci.

Fonte: (04/07/2006)
Pubblicato in Genetica, Biologia Molecolare e Microbiologia
Tag: Ada-Scid

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