TIGET:
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L'Istituto San-Raffaele-Telethon di Terapia Genica è nato nel 1995 a Milano da una collaborazione fra Telethon e l’Istituto Scientifico San Raffaele allo scopo di sviluppare la ricerca di base, preclinica e clinica nella terapia genica di malattie genetiche. I laboratori sono situati all'interno del DIBIT (Dipartimento di Biotecnologie) dell'Ospedale San Raffaele. Vi lavorano attualmente 65 persone, tra ricercatori e tecnici di laboratorio, sotto la direzione di Maria Grazia Roncarolo e di Luigi Naldini
I progetti di ricerca del HSR-TIGET sono focalizzati alla ricerca di base e allo sviluppo di protocolli sperimentali per la terapia genica delle malattie ereditarie. Tra le patologie studiate si possono citare le immunodeficienze ereditarie, le malattie lisosomiali, le talassemie e la leucodistrofia metacromatica.
Dal 2002 l’HSR-TIGET cura con successo una forma di immunodeficienza ereditaria, l’ADA-SCID. Sei bambini sono oggi guariti definitivamente grazie a un innovativo protocollo di terapia genica che ha permesso loro di iniziare a produrre l’enzima mancante e di ricostituire il sistema immunitario. Questo protocollo è stato definito dall’FDA (Ente regolatorio americano) come il protocollo più efficace oggi disponibile, da applicare come terapia standard.
All’interno dell’HSR- TIGET coesistono sia i laboratori per la ricerca di base sia il reparto dove poter ricoverare e trattare i malati: una situazione più unica che rara non solo in Italia ma anche al mondo. Il vantaggio di questa struttura è che il flusso di informazioni tra chi sta fra le provette e chi prova le cure sui malati è continuo e ininterrotto: il continuo perfezionamento del protocollo terapeutico è quindi un processo che avviene in maniera estremamente efficace.
Il finanziamento di HSR-TIGET viene rinnovato ogni tre anni dopo un rigoroso processo di revisione. Ogni singolo ricercatore dell’Istituto presenta i suoi progetti di ricerca e viene giudicato secondo i criteri del peer-review. Inoltre, un comitato di esperti appartenenti alla Commissione medico-scientifica visita di persona i laboratori e va a vedere da vicino il lavoro dei vari gruppi.
Solo i progetti giudicati positivamente vengono finanziati.
A riprova dell’altissima qualità e competitività della sua ricerca, l'HRS-TIGET è destinatario anche di fondi provenienti dalla Comunità Europea e da altre Fondazioni italiane e straniere.
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