Funziona terapia genica contro emofilia, sperimentata su animali

Funziona la terapia genica contro lemofilia A, la forma della malattia piu diffusa che colpisce soprattutto gli uomini e rappresenta l80% dei casi. La terapia, sperimentata nei cani e nei topi, e

Funziona la terapia genica contro l'emofilia A, la forma della malattia piu' diffusa che colpisce soprattutto gli uomini e rappresenta l'80% dei casi. La terapia, sperimentata nei cani e nei topi, e' in grado di eliminare i sintomi risolvendo i problemi di coagulazione del sangue e annullando il rischio di emorragie. Sono i risultati di uno studio statunitense pubblicato sulla rivista Proceedings of the National Academy of Sciences. Il metodo utilizzato da Lingfei Xu, della Washington University School of Medicine (St. Louis), si basa sull'inserzione di un gene per il fattore di coagulazione VIII nel fegato. L'intervento viene effettuato con una semplice iniezione endovenosa ed e' tanto piu' efficace quanto piu' viene effettuato precocemente.

Questo perche' cosi' e' possibile minimizzare il rischio che il sistema immunitario reagisca alla proteina sconosciuta attaccandola. ''Il prossimo passo, prima di passare alla sperimentazione nei pazienti - spiega l'autore - sara' testare il metodo nei primati. Lo sviluppo del sistema immunitario di queste scimmie e' infatti piu' simile a quello umano''. L'emofilia A e' causata da un difetto genetico che blocca la produzione del fattore di coagulazione VIII. Attualmente la cura consiste nel somministrare ai pazienti fattore VIII prelevato da donatori ma ha una scarsa efficacia perche' il sistema immunitario cerca di distruggere la proteina estranea. Cosi', subito dopo la nascita, undici topi e due cani con emofilia A sono stati trattati con il gene per il fattore VIII combinato ad un virus 'trasportatore', il gamma retrovirus. Il gene e' stato 'rimpicciolito', tagliando parti non importanti, ed e' stato unito ad un altro piccolo gene che ne 'guidava' l'inserzione nelle cellule epatiche. Si e' cosi' scoperto che le cellule modificate si erano replicate conservando il gene - fino a costituire circa il 12% del fegato adulto - e producevano il fattore VIII in quantita' normali e costanti. In piu' di un anno e mezzo gli animali non hanno manifestato alcun sintomo di emofilia ne' hanno sviluppato risposte immunitarie contro il fattore VIII.

Fonte: (21/04/2005)
Pubblicato in Biochimica e Biologia Cellulare
Tag: emofilia, fattore VIII, terapia genica, VIII

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