L'EMEA blocca l'utilizzo del primo farmaco transgenico

Il Comitato per i medicinali ad uso umano (CHMP), appartenente all'Agenzia europea per i medicinali (EMEA), ha espresso parere negativo sul farmaco Atryn, il primo medicinale prodotto grazie alla

Il Comitato per i medicinali ad uso umano (CHMP), appartenente all'Agenzia europea per i medicinali (EMEA), ha espresso parere negativo sul farmaco Atryn, il primo medicinale prodotto grazie alla tecnologia transgenica di cui era stata richiesta l'approvazione per l'ingresso sul mercato negli Stati Uniti o in Europa.
La tecnologia transgenica prevede l'introduzione di uno o più geni di un essere vivente nel DNA cellulare di un altro che potrebbe anche appartenere a una specie diversa.
L'Atryn, prodotto dalla GTC Therapeutics negli Stati Uniti, contiene antitrombina (AT), che ha proprietà anticoagulanti e antinfiammatorie. Quest'ultima si presenta naturalmente negli esseri umani e costituisce un elemento essenziale della capacità del corpo di eliminare grumi di sangue. Circa una persona su 5.000 nasce priva della possibilità di produrre AT ed è di conseguenza esposta a addensamento del sangue. Ciò può comportare rischi mortali in situazioni quali parti o interventi chirurgici.
Per creare l'Atryn, il gene umano responsabile dell'AT negli uomini sani è unito al DNA delle capre. Ciò provoca la produzione di AT da parte della capra, ma il gene è regolato in maniera tale che l'AT si presenta solo nel latte di capra. Le persone che assumono Atryn auspicano di vedere compensata la loro anticoagulazione insufficiente e di poter così condurre una vita più normale. Il farmaco potrebbe essere inoltre utilizzato nel corso degli interventi chirurgici per compensare una carenza di AT in taluni momenti specifici.
Le modalità di produzione del farmaco non sono nuove.

La prima capra sottoposta a ricombinazione genetica è nata 15 anni fa e vive adesso con un gregge di 57 capre vicino a Boston. Le persone che soffrono di una carenza di AT la ottengono abitualmente dal plasma del sangue umano. "Occorrono solo 18 mesi per produrre un animale da latte e in un unico anno una capra può produrre l'equivalente di 90.000 unità ematiche", ha dichiarato alla BBC l'amministratore delegato della GTC Geoffrey Cox.
L'EMEA ha deciso di bloccare l'ingresso sul mercato dell'Atryn per due ragioni: in primo luogo ha ritenuto troppo ridotto il campione clinico e, secondariamente, il farmaco proposto per il mercato sarebbe stato sottoposto a un'ulteriore fase di filtrazione e non sarebbe pertanto identico al farmaco utilizzato negli esperimenti.
Il GTC è stato testato utilizzando 14 casi. Cinque presentavano carenze di AT dovute a un'operazione chirurgica e sono stati inclusi nell'esperimento come parte di un "programma di uso compassionevole" che mette il farmaco a disposizione di pazienti specifici che, secondo i medici, ne hanno bisogno, mentre gli altri nove presentavano una carenza di AT dalla nascita. Secondo il parere dell'EMEA, "solo 5 casi chirurgici sono stati presi in considerazione. Il CHMP riteneva tale numero troppo ristretto [...]. I risultati nei pazienti curati nell'ambito del programma di uso compassionevole e alla nascita non potevano essere utilizzati per supportare la proposta di utilizzo su pazienti sottoposti a interventi chirurgici".
L'EMEA ha inoltre aggiunto che, sebbene non siano previsti effetti nocivi per chi assume l'Atryn nell'ambito di una sperimentazione clinica, "è possibile che i pazienti sviluppino anticorpi (proteine in reazione all'Atryn). Il CHMP ha ritenuto il numero di studi condotti dalla società per controllare lo sviluppo degli anticorpi insufficiente". Il GTC ha adesso 15 giorni di tempo per presentare richiesta affinché l'EMEA riesamini il proprio parere.
L'Atryn è il primo di una grande quantità di farmaci prodotti grazie all'utilizzo di tecniche di ricombinazione genetica che sono in attesa di autorizzazione per l'immissione sul mercato. Tali farmaci dispongono di un grande potenziale per migliorare la qualità della vita umana. Si attendono in tempi rapidi prodotti in grado di curare varie patologie, tra le quali l'angiodema e taluni tumori. In futuro, i farmaci prodotti con le suddette modalità potrebbero rappresentare la norma e non una novità come adesso.
Per ulteriori informazioni visitare: http://www.emea.eu.int/pdfs/human/press/pr/6927606en.pdf http://www.emea.eu.int/pdfs/human/opinion/QandA_Atryn_6202206en.pdf

Fonte: (28/02/2006)
Pubblicato in Biotecnologie
Tag: farmaco, transgenico, Atryn, EMEA

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