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Terapia genica per la fibrosi cistica

Batteriofago phi 29


Un virus funge da vettore per il gene sano che rimpiazza quello malato responsabile della malattia

Dalla rivista "Proceedings of the National Academy of Sciences" è possibile apprendere che alcuni ricercatori dell'università della California sono riusciti a modificare in laboratorio un virus capace di veicolare nell'organismo un gene sano che sostituisce quello difettoso responsabile della fibrosi cistica.
Dopo i fallimenti dei precedenti tentativi, dovuti alla reazione del sistema immunitario che eliminava il virus "vettore" prima che rilasciasse il suo carico, gli scienziati americani sono riusciti a trovare il modo di rendere il virus più efficace nell'entrare nelle cellule del polmone.

Per rendere il virus più penetrante i ricercatori lo hanno modificato per sviluppare l'abilità di legarsi a diversi recettori o di attaccarsi a recettori più abbondanti sulla superficie delle cellule polmonari.
Sarà possibile in futuro adattare il virus alla terapia genica di altre malattie e nel frattempo i ricercatori del Regno Unito programmano di iniziare il primo studio su larga scala con questa terapia già da quest'anno.

Redazione MolecularLab.it (27/02/2009)
Pubblicato in Biotecnologie
Tag: fibrosi cistica, terapia genica
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