Notizie di SCID-X1
Al via l'era dell'editing genomico
Grazie a specifiche endonucleasi si è riusciti a ripristinare con precisione il gene IL2RG responsabile della malattia genetica SCID-X1
Se confermato si potrebbe entrare in una nuova era per quanto riguarda la terapia delle malattie genetiche: l'editing genomico!
La ricerca è in corso di pubblicazione su Nature dai ricercatori dell'Istit... »»
Non toccare il gene che «dorme»
Colpiti da immunodeficienza è stato la causa di leucemia linfoide acura in due neonati
COME è stato possibile che una terapia genica d'avanguardia abbia causato qualche tempo fa in Francia due casi di leucemia infantile, mettendo a soqquadro il mondo scientifico? Solo ora, dopo frenetici studi di un team i... »»
Cura definitiva per l'ADS-SCID
Una patologia ereditaria curata grazie alla terapia genica delle cellule staminali
La terapia genica delle cellule staminali ha consentito la cura definitiva di una patologia ereditaria, l’ADA-SCID, una grave forma di immunodeficienza congenita. Un risultato storico, che è stato raggiunto nel 2002 pres... »»
Bisturi molecolari per le staminali del sangue
Sviluppata una tecnica che permette di riparare i geni malati direttamente sul filamento di DNA delle cellule staminali del sangue umano e rendere più precisa la terapia genica
Un gruppo di ricercatori dell'Istituto San Raffaele-Telethon per la terapia genica (Tiget) di Milano è riuscito per la prima volta a riscrivere il Dna di cellule staminali del sangue umano grazie all'editing de... »»
Diagnosi neonatale per grave forma di immunodeficienza (PNP)
Alla nascita con una spettrometria di massa tandem (TMS) di una goccia di sangue si potrà diagnosticare una malattia rara, la PNP SCID, responsabile di danni clinici gravissimi dei neonati
Dimostrata la possibilità di diagnosticare alla nascita, con una semplice analisi del sangue, una rara forma di immunodeficienza severa combinata, denominata PNP SCID, responsabile di danni clinici gravissimi o addi... »»
Terapia genica per la sindrome dei "bimbi in bolla"
erapia genica per combattere una grave immunodeficienza congenita, detta Ada-Scid o sindrome dei 'bimbi in bolla'. E' la nuova applicazione studiata e messa a punto presso l'Istituto San Raffaele Telethon... »»
Telethon: ok a nuovo intervento terapia genica in Italia
In programma a gennaio, su bambino belga di un anno
Via libera dal ministero della Salute ad un nuovo intervento di terapia genica, per curare un bimbo belga nato con un grave difetto genetico. E' il 5/o in Italia dove vige l'embargo di terapia genetica. Lo spiega la dire... »»
Terapia genica efficace su lungo periodo
A 8 anni dalla terapia genica i primi bambini curati per immunodeficienza combinata grave da deficit di adenosin deaminasi (ADA-ACID) sono guariti e stanno bene
La terapia genica messa a punto dall'Istituto San Raffaele - Telethon per la terapia genica (HSR-TIGET), guidato dalla professoressa Maria Grazia Roncarolo e dal professor Alessandro Aiuti si e' dimostrata effica... »»
Creato il modello animale della sindrome di Omenn
Si tratta di un'immunodeficienza grave dovuta ad alcuni geni difettosi che causano un mal funzionamento dei linfociti B e T
I ricercatori del reparto Genoma Umano dell'Istituto di tecnologie biomediche (Itb) del Cnr di Milano, guidati da Anna Villa, hanno creato il primo modello animale della sindrome di Omenn (SO). Ora grazie a questo ... »»
Realizzato su un bimbo il primo trapianto con staminali da cordone
In Portogallo è stato effettuato primo trapianto con staminali da cordone del fratello conservate in una banca privata
La Crioestaminal (sito italiano: http://cryo.hematos.com) ha annunciato nei giorni scorsi il primo trapianto realizzato in Portogallo con staminali da sangue da cordone ombelicale conservate in una banca privata.
L&... »»
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