Notizie di Terapia genica
Come le staminali curano le malattie
Uno studio monitora il percorso nel tempo di staminali modificate geneticamente contro alcune malattie rare come l'Ada-Scid o la leucodistrofia metacromatica
Il primo studio al mondo che svela il destino delle cellule staminali oggi in grado di curare malattie un tempo mortali: dove vanno, cosa fanno, quanto vivono. Il tutto grazie a un 'codice a barre' che le marchia... »»
Bisturi molecolari per le staminali del sangue
Sviluppata una tecnica che permette di riparare i geni malati direttamente sul filamento di DNA delle cellule staminali del sangue umano e rendere più precisa la terapia genica
Un gruppo di ricercatori dell'Istituto San Raffaele-Telethon per la terapia genica (Tiget) di Milano è riuscito per la prima volta a riscrivere il Dna di cellule staminali del sangue umano grazie all'editing de... »»
I nuovi trattamenti per l'emofilia
All'orizzonte nuovi trattamenti per l'emofilia: in arrivo farmaci long acting e terapia genica
In arrivo i nuovi farmaci a lunga emivita per l'emofilia, farmaci pronti a cambiare radicalmente, e in positivo, la vita dei pazienti. I cosiddetti long acting hanno infatti il pregio di ridurre il numero delle infus... »»
Una terapia genica ridà la vista ad un malato di coroideremia
Attraverso un virus modificato è stato inserito una versione corretta del gene CHM che nella coroideremia è mutato, portando la morte della cellule nella retina e quindi la cecità
Grazie ad una terapia genica è stata ridata la vista a persone con una malattia rara la coroideremia, che colpisce la vista di una persona su 50 mila, causata da una mutazione del gene CHM, il quale produce la prote... »»
Cellule del sangue geneticamente modificate per combattere i tumori
I macrofagi possono essere modificati per portare geni antitumorali come quello per l'interferone alpha e combattere la neoplasia
Uno studio dell'IRCCS Ospedale San Raffaele dimostra che una tecnica di terapia genica finora utilizzata per trattare alcune malattie genetiche rare può essere efficace anche nella cura dei tumori. In questo lav... »»
Virus Hiv usato per terapia genetica contro malattie neurodegenerative
Science riconosce l'importanza di questo trattamento contro la leucodistrofia metacromatica e la sindrome di Wiskott-Aldrich
Il virus dell'Aids può essere utilizzato per curare due gravi patologie ereditarie. Sull'intuizione "geniale" di uno scienziato italiano, avvenuta nel 1996, che negli anni aveva dato risultati prometten... »»
Superare la protezione del cervello con una terapia genica
Ricercatori di Napoli dimostrano come superare la barriera che ostacola il trasporto di farmaci nel cervello grazie ad un vettore virale per aiutare pazienti affetti da mucopolissaccaridosi
Un inganno a fin di bene. Come entrare in fabbrica col badge di un altro, ingannando il servizio di sicurezza, e poi, una volta dentro, mettersi a lavorare per migliorare il prodotto. Non è il resoconto di un curioso f... »»
Staminali indotte e terapia genica contro la distrofia muscolare
Ricercatori della University of Minnesota sono riusciti a convertire fibroblasti malati in iPS che dopo essere state corrette geneticamente hanno dato origine a fibre muscolari funzionanti
Ricercatori del Dipartimento di Medicina della University of Minnesota hanno sfruttato con successo la terapia genica e cellule staminali indotte su topi affetti da distrofia muscolare
Lo studio, pubblicato su Nature... »»
Dimostrata l'efficacia della terapia genica
Ricercatori del Tigem di Napoli per una patologia del fegato, il deficit di alfa-1-antitripsina, hanno inserito con un vettore virale il gene TFEB per smaltire meglio sostanze citotossiche
Dimostrata in laboratorio l'efficacia della terapia genica per una rara malattia genetica del fegato, il deficit di alfa-1-antitripsina: a dimostrarlo è uno studio pubblicato su EMBO Molecular Medicine dal grupp... »»
Nuova strategia di terapia genica per la malattia di Krabbe
Una mutazione ereditaria dell'enzima galattocerebrosidasi cambia il metabolismo della mielina, con gravi problemi per il sistema nervoso centrale. Ora lentivirali e microRNA vengono in aiuto
Ideata una nuova strategia di terapia genica per la malattia di Krabbe, una grave patologia genetica che colpisce il sistema nervoso: grazie alla terapia genica con cellule staminali emopoietiche un team internazionale d... »»
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