Notizie di Ada-Scid
Cura definitiva per l'ADS-SCID
Una patologia ereditaria curata grazie alla terapia genica delle cellule staminali
La terapia genica delle cellule staminali ha consentito la cura definitiva di una patologia ereditaria, l’ADA-SCID, una grave forma di immunodeficienza congenita. Un risultato storico, che è stato raggiunto nel 2002 pres... »»
Terapia genica efficace su lungo periodo
A 8 anni dalla terapia genica i primi bambini curati per immunodeficienza combinata grave da deficit di adenosin deaminasi (ADA-ACID) sono guariti e stanno bene
La terapia genica messa a punto dall'Istituto San Raffaele - Telethon per la terapia genica (HSR-TIGET), guidato dalla professoressa Maria Grazia Roncarolo e dal professor Alessandro Aiuti si e' dimostrata effica... »»
Terapia genica per la sindrome dei "bimbi in bolla"
erapia genica per combattere una grave immunodeficienza congenita, detta Ada-Scid o sindrome dei 'bimbi in bolla'. E' la nuova applicazione studiata e messa a punto presso l'Istituto San Raffaele Telethon... »»
Diagnosi neonatale per grave forma di immunodeficienza (PNP)
Alla nascita con una spettrometria di massa tandem (TMS) di una goccia di sangue si potrà diagnosticare una malattia rara, la PNP SCID, responsabile di danni clinici gravissimi dei neonati
Dimostrata la possibilità di diagnosticare alla nascita, con una semplice analisi del sangue, una rara forma di immunodeficienza severa combinata, denominata PNP SCID, responsabile di danni clinici gravissimi o addi... »»
I successi della terapia genica tra le principali scoperte scientifiche del 2009
Ada Scid e amaurosi congenita di Leber, le malattie sconfitte dalla terapia genica
La più importante rivista scientifica del mondo,"Science", ha presentato la classifica delle 10 scoperte considerate le più importanti del 2009 ed al 7° posto della graduatoria ci sono i primi successi nel... »»
Terapia genica per l'ADA-SCID
Un'immunodeficienza congenita, curata attraverso vettori virali comparati
Oltre ad essere il primo posto al mondo dove la terapia genica funziona veramente, l’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (TIGET) di Milano è anche l’officina d’avanguardia dove si perfezionano i migliori... »»
Terapia genica sulla via per diventare farmaco
La terapia genica sulla via per essere registrata come un farmaco: e' quanto sta accadendo in Italia, dove la Fondazione Telethon intende chiedere all'Agenzia Italiana per il Farmaco (AIFA) la registrazione del p... »»
Linfociti T maturi da staminali embrionali
In prospettiva, si potrebbe ricostituire la popolazione linfocitaria deficitaria
Ricercatori dell’Università della California di Los Angeles (UCLA) hanno dimostrato per la prima volta che le cellule staminali embrionali umane possono essere geneticamente manipolate in modo da svilupparsi in linfociti... »»
Come le staminali curano le malattie
Uno studio monitora il percorso nel tempo di staminali modificate geneticamente contro alcune malattie rare come l'Ada-Scid o la leucodistrofia metacromatica
Il primo studio al mondo che svela il destino delle cellule staminali oggi in grado di curare malattie un tempo mortali: dove vanno, cosa fanno, quanto vivono. Il tutto grazie a un 'codice a barre' che le marchia... »»
Al via l'era dell'editing genomico
Grazie a specifiche endonucleasi si è riusciti a ripristinare con precisione il gene IL2RG responsabile della malattia genetica SCID-X1
Se confermato si potrebbe entrare in una nuova era per quanto riguarda la terapia delle malattie genetiche: l'editing genomico!
La ricerca è in corso di pubblicazione su Nature dai ricercatori dell'Istit... »»
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