Notizie di Duchenne
Farmaci già conosciuti per la distrofia muscolare
Uno studio in un modello murino dimostra l'efficacia di una combinazione di farmaci già approvati per l'uso umano
La ricerca, guidata dall'Irccs "E. Medea", dimostra che una combinazione di due farmaci già in uso nell'uomo migliora la struttura muscolare nel topo privo di alfa-sarcoglicano.
Un gruppo di ricerca... »»
Nuova ipotesi per arrestare la degenerazione dei muscoli
Ricercatori dell'Università di Firenze scoprono un meccanismo per salvare i muscoli dalla fibrosi, utile contro la distrofia muscolare di Duchenne
Si può arrestare la degenerazione muscolare che si osserva nella distrofia muscolare di Duchenne, grave malattia genetica dei muscoli? Una possibile risposta arriva da uno studio finanziato da Telethon e pubblicato sul... »»
Dalle staminali una speranza contro la distrofia
Le cellule staminali muscolari corrette geneticamente generano cellule muscolari sane in pazienti distrofici aprendo la strada all'autotrapianto
La distrofia muscolare di Duchenne è una patologia ereditaria causata da una mutazione nel gene che codifica per la distrofina, una proteina strutturale muscolare che concorre a mantenere intatte le cellule muscolar... »»
Per la distrofia di Duchenne una nuova speranza dalle staminali
Cellule staminali ingegnerizzate, iniettate in soggetti colpiti da distrofia, sono in grado di ricostituire cellule muscolari sane, con un conseguente miglioramento della patologia
Dalle pagine della rivista Stem Cells si apprende che grazie alla collaborazione tra i ricercatori dell'Università di Milano ed i ricercatori dell'Università di Pavia e del Genethon-CNRS francese, guida... »»
La proteina che ricicla
Spetta alla proteina PYM disgregare e ricostruire le molecole EJC che segnalano l'mRNA difettoso, carenti rispetto al fabbisogno cellulare
Dallo European Molecular Biology Laboratory e dall'Università di Heidelberg arriva la scoperta, pubblicata su Cell, che le cellule all'occorrenza sono in grado di riciclare le proprie molecole.
Tra le mo... »»
Terapia genica per la cura dell'amaurosi congenita di Leber
Eseguito con successo intervento di terapia genetica su tre pazienti italiani, coinvolti nella studio anche il Tigem e la Seconda Università di Napoli
Sul New England Journal of Medicine sono stati pubblicati i risultati del primo intervento di terapia genica sull'uomo per curare l'amaurosi congenita di Leber, una grave forma di cecità ereditaria. L'in... »»
Lanciata la nuova raccolta di fondi Telethon
La ricerca accerchia altre sei malattie e dopo aver sconfitto l’AdaScid, ora si punta anche alla talassemia e all'emofilia
Dieci sorrisi: questo il bilancio più importante con cui Telethon si presenta al suo diciottesimo appuntamento con la tradizionale maratona televisiva sulle reti RAI. Tanti sono i bambini finora completamente guarit... »»
Nuovo passo avanti nello studio della distrofia di Duchenne
Scoperti due nuovi interruttori capaci di modulare la capacità delle cellule staminali di promuovere la rigenerazione dei muscoli danneggiati
Un team di ricercatori, guidati da Pier Lorenzo Puri, grazie ad una ricerca finanziata da Parent Project Onlus, ha scoperto due nuovi interruttori in grado di modulare la capacità delle cellule staminali di promuove... »»
Intervista al fondatore dell'Istituto di cellule staminali I-Stem
Alla vigilia dell'inaugurazione del suo nuovo laboratorio, Marc Peschanski ha aperto ai media le porte degli ampi locali di I-Stem ("I" sta per istituto, "Stem" per staminali). Aperta nel 2005, l&... »»
Nature pubblica i risultati del PTC 124, potrebbe curare la distrofia muscolare di Duchenne
I dati, attesi dai laboratori di tutto il mondo, potrebbero interessare molte altre malattie genetiche
La rivista scientifica Nature pubblica i risultati della sperimentazione con il farmaco PTC 124 condotta sull’uomo dal Prof. Lee Sweeney che consentirebbe la rigenerazione del muscolo nei ragazzi affetti dalla Distrofi... »»
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