Notizie di distrofie
Cromosoma artificiale contro la distrofia di Duchenne
Questo il prossimo passo che vedrà coinvolto il San Raffaele di Milano grazie ad un finanziamento partito da Facebook
Sarà un cromosoma 'a' la carte' il prossimo passo per avvicinarsi alla terapia della distrofia muscolare di Duchenne. I ricercatori del team di Giulio Cossu, della Divisione di medicina rigenerativa dell... »»
Trapianto eterologo di staminali contro la distrofia di Duchenne
Entro il 2011 il primo trapianto eterologo di cellule staminali contro la distrofia di Duchenne
Il convegno internazionale, organizzato dall'Istituto Pasteur-Fondazione Cenci Bolognetti e dal Comitato Pasteur-Weizemann in occasione del 35° anniversario dalla fondazione, ha affrontato i principali temi rigu... »»
PRO044, un nuovo approccio farmacologico per la distrofia di Duchenne
Sfruttare l'RNA interference (iRNA) contro questa distrofia muscolare potrà portare a migliorare notevolmente il quadro clinico dei pazienti
In collaborazione con altri due gruppi di ricerca, rispettivamente svedese e belga, i ricercatori guidati da Alessandra Ferlini proveranno a verificare direttamente su 12 pazienti – di cui 6 italiani – la sicurezza e l&#... »»
Farmaci già conosciuti per la distrofia muscolare
Uno studio in un modello murino dimostra l'efficacia di una combinazione di farmaci già approvati per l'uso umano
La ricerca, guidata dall'Irccs "E. Medea", dimostra che una combinazione di due farmaci già in uso nell'uomo migliora la struttura muscolare nel topo privo di alfa-sarcoglicano.
Un gruppo di ricerca... »»
Via libera alla terapia genica per due gravi malattie genetiche
14 bambini potranno sottoporsi al trattamento sperimentale contro la leucodistrofia metacromatica e la sindrome di Wiskott-Aldrich
Semaforo verde per la sperimentazione della terapia genica contro due rare malattie genetiche: con l'approvazione ufficiale da parte delle autorità regolatorie dell'Istituto Superiore di Sanità, i ricer... »»
Nuova ipotesi per arrestare la degenerazione dei muscoli
Ricercatori dell'Università di Firenze scoprono un meccanismo per salvare i muscoli dalla fibrosi, utile contro la distrofia muscolare di Duchenne
Si può arrestare la degenerazione muscolare che si osserva nella distrofia muscolare di Duchenne, grave malattia genetica dei muscoli? Una possibile risposta arriva da uno studio finanziato da Telethon e pubblicato sul... »»
Dalle staminali una speranza contro la distrofia
Le cellule staminali muscolari corrette geneticamente generano cellule muscolari sane in pazienti distrofici aprendo la strada all'autotrapianto
La distrofia muscolare di Duchenne è una patologia ereditaria causata da una mutazione nel gene che codifica per la distrofina, una proteina strutturale muscolare che concorre a mantenere intatte le cellule muscolar... »»
Per la distrofia di Duchenne una nuova speranza dalle staminali
Cellule staminali ingegnerizzate, iniettate in soggetti colpiti da distrofia, sono in grado di ricostituire cellule muscolari sane, con un conseguente miglioramento della patologia
Dalle pagine della rivista Stem Cells si apprende che grazie alla collaborazione tra i ricercatori dell'Università di Milano ed i ricercatori dell'Università di Pavia e del Genethon-CNRS francese, guida... »»
Staminali per terapia genica per leucodistrofia metacromatica e la sindrome di Wiskott-Aldrich
Nel 2010 due nuove sperimentazioni per cercare di combattere altrettante gravi malattie, grazie anche all'aiuto delle cellule staminali
Il sogno della terapia genica, e cioe' curare gravi malattie genetiche iniettando i geni 'giusti' in un paziente, e' un po' piu' vicino alla realta'. Dopo aver debellato la prima patologia con... »»
Triplette anomale e malattie genetiche
Un modello matematico mette in correlazione la ripetizione delle triplette anomale con le modalità di insorgenza e sviluppo delle patologie correlate
Esistono alcune malattie che si manifestano, come bombe ad orologeria, ad una certa età per poi progredire. Di questa categoria fan parte circa 20 patologie, come la sindrome dell'X fragile, la distrofia miotoni... »»
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